Orkambi, financiado: pago por resultados dada su "incertidumbre clínica"

Los fármacos para la fibrosis quística Orkambi y Symkevi serán financiados a partir del próximo 1 de noviembre bajo un modelo mixto de techo máximo de gasto y pago por resultados. Así lo ha confirmado la ministra de Sanidad en funciones, María Luisa Carcedo, tras el acuerdo alcanzado entre su departamento y el laboratorio Vertex.

La financiación bajo este modelo de pago por resultados se debe a que "estamos ante un medicamento que genera incertidumbre clínica por lo que el pago está condicionado a que el paciente responda al tratamiento”, ha indicado la ministra. 

En España, se estima que 554 pacientes son susceptibles de iniciar el tratamiento, 441 adultos y 113 niños y niñas. En el caso de Orkambi se ha autorizado la indicación para niños de 6 a 11 años (ambos inclusive) con dos copias de la mutación F508del.

En el caso de Symkevi se ha autorizado su uso para personas a partir de 12 años con dos copias de la mutación F508del, así como personas con una sola copia F508del más una de las siguientes 14 mutaciones de función residual: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G → A, 3272-26A → G, y 3849 + 10kbC → T.

Reunión con pacientes

Carcedo se ha reunido este lunes con representantes de la Federación Española de Fibrosis Quística para comunicarles el acuerdo alcanzado. 

A la reunión han acudido Blanca Ruiz (presidenta de la FEFQ), Cristina Simal (secretaria), Juan Da Silva y Fernando Moreno (ambos vicepresidentes), quienes se han mostrado realmente emocionados al recibir la noticia, después de tantos años de lucha por el acceso a estos medicamentos.

Una vez aprobada la financiación de los medicamentos por parte del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social, y siendo una aprobación vinculante, "solicitamos a todas las comunidades autónomas que faciliten lo antes posible estas medicaciones para que los pacientes de toda España puedan beneficiarse según su estado y siguiendo criterio médico farmacéutico", han señalado desde la federación.