Esta terapia génica de Novartis para la atrofia muscular espinal está pendiente de resolución final en la CIPM

La financiación de Zolgensma "genera un retorno mayor" que su inversión


19 oct 2021. 13.30H
SE LEE EN 4 minutos
La financiación pública de Zolgensma, una terapia génica para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, está pendiente de la resolución final de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIMP). Novartis y el Ministerio de Sanidad ya dieron hace unos meses un primer paso para su financiación, pero fue con condiciones, y ahora la compañía fabricante pone en valor el beneficio del fármaco para los pacientes por encima de la inversión que hay que realizar en él.

"Más allá de lo que supone a corto plazo financiar un medicamento innovador, los recursos que el Estado dedica a su financiación constituye una inversión a medio y largo plazo que genera un retorno mayor para el paciente y para la sociedad en su conjunto, tanto en términos de aumento de la esperanza de vida y de la calidad de los años vividos como en ahorro de otros recursos sanitarios derivados de la utilización de estos nuevos fármacos", explica la compañía a Redacción Médica

En concreto, el pasado mes de abril, la CIMP aprobó la financiación por pago por resultados de este medicamento con unas condiciones: Sanidad exige que se valoren las funciones motora, respiratoria y bulbar a los a los 18, 30, 42, 54 y 66 meses tras la administración de Zolgensma. Igualmente, indica que revisarán anualmente las ventas y los precios "para asegurar que se encuentran en los parámetros establecidos legalmente", pudiendo realizar una rebaja en caso contrario. Además, el precio será revisado si se superan las previsiones de ventas realizadas por parte de la compañía, entre otras. 


Cada año nacen 36 niños con atrofia muscular espinal en España



Principal causa genética de mortalidad en niños


La atrofia muscular espinal -principal causa genética de mortalidad infantil- es una enfermedad genética rara y devastadora que lleva a la debilitación progresiva de los músculos, parálisis y, si no se trata, en su forma más grave, reduce su esperanza de vida de los pacientes a apenas dos años. "Zolgensma es la única terapia génica de una sola dosis por vía intravenosa que genera los niveles de proteína SMN1 adecuados para la supervivencia de las neuronas motoras", señala Novartis, detallando que éste ataca el origen genético de la enfermedad y, por tanto, detiene la progresión de la misma. 

Por esta razón, la compañía señala que "el diseño de este fármaco supone un gran avance para los pacientes, al posibilitar un tratamiento de una sola dosis en forma de infusión intravenosa de una hora en toda la vida del paciente atacando al origen genético de la enfermedad". Gracias a ello, recuerdan, "es posible reducir la carga a largo plazo de la AME en pacientes, familias y sistemas sanitarios al poder reemplazar tratamientos administrados de forma crónica durante toda la vida del paciente por terapias de una sola administración".

Ficha técnica de Zolgensma 


La ficha técnica aprobada de Zolgensma en Europa incluye pacientes con una mutación bialélica del gen SMN1 y un diagnóstico clínico de atrofia muscular espinal (AME) de tipo 1; pacientes con AME 5q con una mutación bialélica del gen SMN1 y hasta tres copias del gen SMN2. Las advertencias y restricciones en la ficha técnica señalan que existe contraindicación de uso en pacientes con anticuerpos frente a AAV9 con títulos superiores a 1:50, y que hay una experiencia limitada en pacientes de dos años o mayores o con un peso corporal superior a 13,5 kg y que no se ha establecido la seguridad y eficacia de Zolgensma en estos pacientes.

Se estima que en España nacen unos 36 niños cada año con esta enfermedad siendo unos 18 pacientes aproximadamente los que presentan el fenotipo 1, que es el de mayor gravedad y con peor pronóstico si no se trata. "No todos estos pacientes son candidatos ya que depende de los criterios clínicos de inclusión y de la decisión final de la CIMP en cuanto a la población incluida en el reembolso", informa la compañía.

Muy recientemente se han administrado los dos primeros tratamientos en España aprobados por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) a través del programa de Medicación en situaciones especiales. Sin embargo, Novartis detalla que los tratamientos se han administrado hace aproximadamente un mes y están pendientes de evaluación completa por parte de sus médicos.
Aunque pueda contener afirmaciones, datos o apuntes procedentes de instituciones o profesionales sanitarios, la información contenida en Redacción Médica está editada y elaborada por periodistas. Recomendamos al lector que cualquier duda relacionada con la salud sea consultada con un profesional del ámbito sanitario.