La evaluación adaptada, el plan del fármaco huérfano para mejorar su acceso

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha vuelto a poner sobre la mesa el acceso equitativo y ágil a los tratamientos para enfermedades raras. Desde la entidad defienden la creación de un modelo de evaluación diferenciado para los medicamentos huérfanos, con el fin de que el proceso de financiación y precio deje de ser una barrera que retrasa la llegada de la innovación a los pacientes.

"Nos preocupa el largo proceso de negociación de precio y financiación, que en muchas ocasiones se convierte en una barrera añadida para la llegada de las terapias con designación huérfana a España", explican desde Aelmhu a Redacción Médica. Por ello, proponen "la implementación de un modelo de evaluación diferenciado para estos fármacos, basado en el diálogo continuo entre administración, industria, clínicos y pacientes, que tenga en cuenta la baja prevalencia, la complejidad diagnóstica y la falta de alternativas terapéuticas".

El planteamiento de la Asociación se enmarca en un contexto en el que, según los últimos informes de acceso, los medicamentos huérfanos tardan en España más de dos años en estar disponibles tras su aprobación europea. Un desfase que, en palabras de Aelmhu, se traduce en una pérdida de oportunidades terapéuticas para los pacientes con enfermedades raras, un colectivo que en conjunto afecta a más de tres millones de personas en el país.

Evaluar el valor, no solo el coste

Uno de los principales reclamos de la Asociación es que el sistema sanitario adopte una visión más amplia y flexible del valor de estos tratamientos, que no se limite a su coste directo. "Es necesario que los sistemas de salud consideren el valor clínico, económico y social de estas terapias, y no solo el coste inmediato de su implementación", insisten. La entidad subraya que el objetivo último "debe ser ofrecer soluciones a todas las personas con enfermedades poco frecuentes en España", incluso cuando las métricas tradicionales de coste-efectividad no se ajusten a su realidad.

"Al contrario que otros países de nuestro entorno, carecemos de un mecanismo de acceso temprano a estos medicamentos entre el momento de la autorización de comercialización en Europa y la decisión de financiación en España", lamentan desde Aelmhu. Esta ausencia contribuye a ampliar los tiempos de espera y genera desigualdades entre comunidades autónomas, ya que algunas regiones habilitan vías excepcionales mientras otras no.

Reducir la carga burocrática y reforzar la formación médica

Además del modelo de evaluación, Aelmhu señala otras limitaciones estructurales que dificultan el desarrollo y la aplicación de terapias huérfanas. Entre ellas, la excesiva burocracia en los procesos regulatorios y de investigación, y la falta de formación específica sobre enfermedades raras entre los profesionales sanitarios.

Desde la Asociación defienden la necesidad de "contar con un entorno legislativo y normativo que facilite la llegada efectiva de la innovación al paciente, así como un mayor apoyo a la investigación y al desarrollo clínico de terapias innovadoras, con una reducción de la carga burocrática". Asimismo, abogan por "una mayor flexibilidad a la hora de facilitar el acceso a los ensayos clínicos y, en términos generales, criterios adaptados a las particularidades de estos fármacos en su proceso de investigación".

La formación y la concienciación también son pilares clave para mejorar el abordaje de las enfermedades raras. "Es fundamental seguir invirtiendo en la formación y especialización en enfermedades raras de los profesionales sanitarios, así como aumentar la concienciación pública para mejorar la participación en ensayos clínicos", concluyen desde Aelmhu.