El fármaco se usa en el tratamiento de pacientes adultos con amiloidosis sistémica de cadenas ligeras

La Comisión Europea aprueba el uso del daratumumab de Janssen
La presidenta de la Comisión Europea, Ursula von der Leyen.


28 jun 2021. 16.25H
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Janssen ha anunciado la concesión por parte de la Comisión Europea (CE) de la autorización de comercialización para el uso ampliado de la formulación subcutánea (SC) de Darzalex® (daratumumab) para dos nuevas indicaciones. La primera autorización de estas nuevas indicaciones es para el uso de daratumumab SC en combinación con bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona (D-VCd) para el tratamiento de pacientes adultos con amiloidosis sistémica de cadenas ligeras (AL) de nuevo diagnóstico. Esta aprobación convierte a este régimen basado en daratumumab en el primer tratamiento aprobado para la amiloidosis AL en Europa.

La segunda autorización es para el uso de daratumumab SC en combinación con pomalidomida y dexametasona (D-Pd) para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple (MM) que han recibido un tratamiento previo conteniendo un inhibidor del proteasoma y lenalidomida y fuesen refractarios a lenalidomida, o que han recibido al menos dos tratamientos previos que incluyan lenalidomida y un inhibidor del proteasoma y hayan presentado progresión de la enfermedad durante o después del último tratamiento.

Tanto la amiloidosis AL como el MM son enfermedades sanguíneas complejas e incurables. La amiloidosis AL es un trastorno raro y que puede poner en peligro la vida del paciente, provocado por la acumulación de amiloide, una proteína insoluble, en tejidos y órganos. Esto acaba provocando el deterioro de los órganos, sobre todo, del corazón, los riñones y el hígado. 

El mieloma múltiple sigue siendo un cáncer incurable de las células plasmáticas de la médula ósea.  Aunque se han producido varios avances en los tratamientos a lo largo de los años, la compleja naturaleza de la enfermedad hace que los pacientes puedan volverse a menudo resistentes al tratamiento. Los resultados de los pacientes empeoran con cada recaída y la necesidad de opciones eficaces de tratamiento se convierte en algo crucial.


Un avance importante


“Las aprobaciones de hoy suponen un avance importante para los pacientes que padecen estos trastornos sanguíneos, especialmente en el caso de la amiloidosis AL, en la que los pacientes llevan mucho tiempo enfrentándose a la necesidad urgente de contar con opciones de tratamiento aprobadas”, ha señalado Edmon Chan, director senior del área terapéutica de Hematología de EMEA de Janssen-Cilag Limited. “Las perspectivas para los pacientes no tratados han sido malas, con una supervivencia media de 12 meses , y de solo seis meses para los que tienen la función cardíaca gravemente afectada . Nuestro objetivo es cambiar estas estadísticas y ofrecer una nueva esperanza a los pacientes que se enfrentan a un diagnóstico de amiloidosis AL”.

La aprobación de la CE para la indicación en la amiloidosis AL se basa en los resultados positivos del estudio fase 3 Andromeda, presentados recientemente en el Congreso anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) de 2021 y en el 26º Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA). El estudio evaluó la combinación D-VCd con VCd solo, un régimen de tratamiento frecuentemente utilizado en pacientes adultos con amiloidosis AL de reciente diagnóstico. Los pacientes que recibieron tratamiento con daratumumab experimentaron una tasa de respuesta hematológica completa (RHC) significativamente mayor que los pacientes que recibieron VCd solo (59 por cierto frente a 19 por cierto; p<0,0001). Además, a los 20,3 meses de mediana de seguimiento, un mayor número de pacientes alcanzó una muy buena respuesta parcial o mejor (≥MBRP) con D-VCd que con VCd (79 por cierto frente a 50 por cierto). En general, D-VCd tuvo un perfil de seguridad coherente con el observado previamente para cada uno de los fármacos por separado.

“La amiloidosis AL es una enfermedad hematológica rara y que puede ser extraordinariamente difícil de diagnosticar puesto que los síntomas son a menudo sutiles y pueden parecerse a los de otras enfermedades. Esta dificultad se ve agravada por las limitadas opciones de tratamiento”, ha señalado el Dr. Efstathios Kastritis*, catedrático de Terapéutica Clínica en la facultad de Medicina de la National and Kapodistrian University de Atenas (Grecia) e investigador del estudio Andromeda. “La aprobación de daratumumab SC es, por lo tanto, una buena noticia para los pacientes y la comunidad médica, ya que la asociación de daratumumab a VCd, que hasta ahora ha sido el tratamiento de referencia para la amiloidosis AL, ha demostrado inducir respuestas profundas en los pacientes, no solo induciendo la remisión a una tasa significativamente mayor que VCd solo, sino también mejorando significativamente las respuestas cardíacas y renales y retrasando el deterioro de los órganos principales”.


Innovaciones transformadoras


“En Janssen, nuestro objetivo es hacer llegar innovaciones transformadoras a los pacientes con trastornos complejos de la sangre”, ha declarado Jessica Vermeulen, vicepresidenta de I+D clínico y Desarrollo Avanzado de Hematología en Janssen Biologics B.V. “Estamos centrados en la investigación y desarrollo continuos de daratumumab para pacientes que necesitan opciones adicionales de tratamiento, y estamos deseando comprobar el impacto que tendrá daratumumab en estas nuevas indicaciones”.

La aprobación por parte de la CE de daratumumab SC en combinación con Pd en el tratamiento del MM en recaída se basa en las conclusiones positivas del estudio fase 3 Apollo que se publicaron recientemente en The Lancet Oncology. En el Congreso anual de ASCO 2021 y en el 26º congreso de EHA también se presentó un análisis actualizado del estudio, incluyendo datos de calidad de vida relacionada con la salud.

El estudio Apollo alcanzó su objetivo primario de mejora de la supervivencia libre de progresión (SLP), demostrando que D-Pd redujo significativamente el riesgo de progresión o muerte en un 37 por cierto, en comparación con Pd solo (hazard ratio, 0,63; intervalo de confianza [IC] del 95 por cierto, 0,47-0,85; P=0,0018).  La mediana de SLP para el grupo de D-Pd frente al grupo de Pd fue de 12,4 y 6,9 meses, respectivamente.11 Las conclusiones del estudio mostraron además que la tasa de respuesta global fue significativamente mayor con D-Pd en comparación con Pd solo (69 por cierto frente a 46 por cierto), así como las tasas de respuesta completa o mejor (25 por cierto frente a 4 por cierto) y las de muy buena respuesta parcial o mejor (51 por cierto frente a 20 por cierto).  Además, más pacientes tratados con D-Pd alcanzaron enfermedad mínima residual negativa que los pacientes que recibieron Pd solo (9 por cierto frente a 2 por cierto).11 Asimismo, D-Pd demostró un perfil de seguridad similar con los perfiles conocidos de daratumumab SC o Pd por separado.

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