Scott Gottlieb, director de la FDA.
La agencia del gobierno de
Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos, cosméticos, medicamentos y derivados sanguíneos (
FDA, Food and Drug Administration) ha publicado este lunes la
guía definitiva ‘Desarrollo de terapias dirigidas en subconjuntos moleculares de baja frecuencia de una enfermedad’.
Se trata de un plan que incide en la búsqueda de tratamientos que aborden las
variantes genéticas que, a menudo, causan o contribuyen a enfermedades, incluidos los cambios moleculares poco comunes en los pacientes. La FDA detalla en este documento los
marcos regulatorios y científicos para los fabricantes de medicamentos con el objetivo de que los tratamientos puedan identificarse con pruebas científicas y, en última instancia, ponerse a disposición de los pacientes
de manera más eficiente.
La guía proporciona a los desarrolladores de productos las recomendaciones de la FDA para investigar y desarrollar la
próxima generación de terapias individualizadas. En este sentido, incluye un enfoque para que los fabricantes inscriban a pacientes en base a la identificación de variantes raras detectadas en ensayos clínicos para terapias dirigidas cuando la evidencia científica sugiere que el medicamento podría ser efectivo en pacientes c
on estos hallazgos genómicos.
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La comprensión de las bases moleculares han permitido desarrollar terapias dirigidas
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La guía también analiza la evidencia necesaria para d
emostrar la efectividad de una variedad de subconjuntos moleculares dentro de una enfermedad en particular. Este enfoque podría llevar a un desarrollo y una aprobación más consistente de las terapias dirigidas para los pacientes.
El camino hacia desarrollo de terapias dirigidas
“La
comprensión de las bases moleculares de muchas enfermedades ha allanado el camino para el
desarrollo de terapias dirigidas”, señalan desde la FDA. Este organismo ya aprobó una terapia contra el cáncer basada en si el tumor del paciente muestra un biomarcador específico, en lugar de basarse en el tejido de origen del tumor, lo que se conoce como una indicación
"agnóstica del tejido" para el medicamento.
En este sentido, desde la FDA creen que los enfoques innovadores tienen el potencial de aumentar la probabilidad de
encontrar opciones de tratamiento viables para las personas
con mutaciones menos comunes. Esto es efectivo cuando se combina con enfoques de ensayos clínicos innovadores, como los que utilizan un protocolo maestro, donde se puede estudiar la eficacia y la seguridad de varios medicamentos al mismo tiempo, cada uno de ellos dirigido a un subconjunto genético diferente de un tipo de cáncer.
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