Eltrombopag mejora la respuesta del paciente con aplasia medular grave

Novartis ha anunciado la publicación de un estudio realizado por el National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) que demuestran que el 58 por ciento de los pacientes con aplasia medular grave (AMG) no tratados previamente alcanzaron una respuesta completa a los seis meses cuando recibieron eltrombopag al inicio y de forma paralela al tratamiento inmunosupresor habitual.
 
El estudio evaluó tres grupos de tratamiento secuencial o cohortes. El grupo 3 incorporó eltrombopag al inicio de la terapia inmunosupresora y mostró un índice de respuesta completa superior al de los grupos 1 y 2, en los que eltrombopag se inició en el día 14. Los datos se han publicado en la última edición de The New England Journal of Medicine.
 
La AMG es una enfermedad hematológica rara y grave en la cual la médula ósea del paciente no logra producir suficientes glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Como resultado, las personas con AMG podrían experimentar síntomas y complicaciones, como cansancio, dificultad respiratoria, infecciones recurrentes, hematomas y sangrado anormal que pueden limitar sus actividades diarias. El tratamiento habitual incluye la terapia inmunosupresora (TIS) o el trasplante hematopoyético. Sin embargo, entre una cuarta y una tercera parte de los pacientes no responden a la TIS y entre un 30-40 por ciento de los que responden recaerán, provocando la reaparición de los síntomas.
 
"Nuestra investigación publicada en NEJM refleja que eltrombopag conjuntamente con la terapia inmunosupresora habitual aumentó el índice de respuesta global y aumentó de forma sustancial la frecuencia, velocidad y solidez de la recuperación hematológica en pacientes con AMG, en comparación con los controles históricos," según afirmó la autora principal del estudio, la doctora Danielle Townsley, investigadora del NHLBI.
 
"Estamos comprometidos en mejorar el seguimiento a largo plazo de las personas que viven con enfermedades graves, particularmente aquellas con pocas opciones e importantes necesidades no cubiertas," afirmó Vasant Narasimhan, director global de Desarrollo de Medicamentos y director Médico de Novartis. "Eltrombopag es el único agonista del receptor de trombopoyetina utilizado como tratamiento de segunda línea de la AMG y estos resultados del estudio NIH reflejan ahora su potencial como tratamiento de primera línea, lo que esperamos poder analizar con las autoridades sanitarias".