El 56% de los fármacos prioritarios autorizados por la EMA son huérfanos

Proporcionar conocimientos científicos y acelerar la autorización de medicamentos para necesidades médicas no satisfechas son dos de los numerosos objetivos con los que se creó Prime, un programa sobre medicamentos prioritarios señalados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que comenzó su andadura en 2016. En estos cinco años, numerosos fármacos han formado parte de este esquema. Concretamente, el 56 por ciento eran medicamentos huérfanos.

"El programa Prime es un centro de soporte dedicado para medicamentos prometedores, de modo que los investigadores pueden acceder a la variedad de aportes científicos y las vías de apoyo regulatorio disponibles en la agencia de la forma más eficaz", explican desde el organismo.

Entre estos medicamentos prioritarios se encuentran tecnologías innovadoras como las primeras terapias de células T con CAR, terapias génicas, tratamientos raros contra el cáncer e incluso vacunas, como la del virus del ébola.

Tiempo de autorización de los fármacos por parte de la EMA

En el informe recapitulativo ofrecido por la EMA, se han analizado las solicitudes y autorizaciones de los productos Prime en el período de marzo de 2016 a junio 2021 y se ha visto un dato muy positivo: el tiempo de autorización de los fármacos es menor.

"Los resultados del análisis sugieren que Prime ha tenido un impacto positivo en la revisión de evaluación de autorización de comercialización, reduciendo el tiempo total hasta la autorización de comercialización”, explican.

De hecho, apuntan que el tiempo de evaluación de productos iniciados bajo evaluación acelerada fue de 50 días menos en los medicamentos del programa Prime. En concreto, 91 días frente a los 140 días de los fármacos fuera de este plan.

Hay que tener en cuenta que para acceder a este programa de la EMA se puede, o bien recibir un Prime de 'entrada anticipada'  sobre la base de datos no clínicos y datos de tolerabilidad, disponible para pymes y solicitantes académicos. O, por otro lado, optar por el acceso basado en evidencia clínica preliminar, solo posible para desarrolladores.

Áreas con más medicamentos prioritarios

Asimismo, el documento también diferencia los fármacos según el área terapéutica a la que se dirigen. Oncología representa el 29 por ciento de las autorizaciones, aunque de las 84 solicitudes presentadas solo 27 fueron aceptadas.

Por otro lado, Hematología presenta una buena tasa de éxito, ya que de 17 peticiones, 13 se llevaron a cabo. Según indican desde la agencia, se debe a que son mecanismos de acción muy fuerte, que muestran tasas de respuesta altas en la etapa inicial de las pruebas clínicas, en algunos casos apoyando un potencial efecto curativo, y presentan la viabilidad de identificar pruebas clínicas de laboratorio para respaldar la prueba de etapa temprana de concepto.

Las otras dos áreas con más autorizaciones fueron Neumología, donde se presentaron 40 medicamentos y siguieron adelante 9; y Endocrinología, con 8 de 22 entregadas.

"La tasa de éxito en todo el áreas terapéuticas en su mayoría oscila entre 20 y 30 por ciento, a excepción de las vacunas (55 por ciento de tasa de éxito con más de 11 solicitudes) y de Hematología", afirman desde la EMA.