Andembry (CSL Behring): dudas frente al placebo en angioedema hereditario

El reciente Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) sobre garadacimab (Andembry), de CSL Behring, deja abiertas varias incógnitas sobre el alcance real de este fármaco en la profilaxis del angioedema hereditario. El documento reconoce su eficacia frente a placebo, pero advierte limitaciones metodológicas en la evidencia comparativa y en la caracterización de la seguridad a largo plazo, especialmente en adolescentes y personas mayores de 65 años. También subraya que, pese a los buenos resultados en frecuencia de ataques y calidad de vida, no se realizaron comparaciones directas con otras opciones profilácticas ya autorizadas, lo que, según el propio IPT, reduce la solidez de las conclusiones sobre su posicionamiento terapéutico.

A partir de estas observaciones, Redacción Médica trasladó a CSL Behring una serie de preguntas específicas centradas en esos puntos ‘débiles’ del informe. Sin embargo, la compañía no responde de forma completa a varias de ellas, al considerar sus respuestas suficientes, teniendo en cuenta “los aspectos de confidencialidad a los que la compañía debe ceñirse en el momento actual”.

No aclara cómo valora el impacto de haber prescindido de un comparador activo en el estudio pivotal ni cómo influye esa decisión en la interpretación del beneficio clínico del fármaco. Tampoco ofrece detalles sobre nuevas evidencias o estrategias destinadas a reforzar la solidez de las comparaciones indirectas, pese a que el IPT cuestiona su robustez. En cuanto al estudio de extensión abierto, CSL Behring confirma la participación de centros españoles y la existencia de resultados preliminares, pero no concreta los plazos de finalización ni las variables que se están monitorizando en adolescentes o mayores. Además, aunque destaca mejoras en calidad de vida y adherencia derivadas de la pauta mensual, no aporta información sobre si esos resultados se mantienen fuera del entorno controlado de los ensayos. Por último, no menciona planes de estudios observacionales o registros en práctica clínica real que evalúen la efectividad y seguridad del medicamento en el Sistema Nacional de Salud.

Consultada por este medio, la compañía argumenta que “el diseño de los ensayos clínicos para enfermedades raras está altamente limitado por su baja prevalencia” y que “el estándar en los estudios de terapias profilácticas en angioedema hereditario es el uso de un brazo comparador con placebo”. CSL Behring sostiene que el programa clínico de garadacimab “está alineado con los más altos estándares científicos y regulatorios” y resalta los resultados del estudio pivotal, que mostró “una reducción media de las tasas de ataque del 87% y un porcentaje alto de pacientes libres de crisis (62%)”.

Confianza de CSL Behring en el fármaco

La empresa añade que se está llevando a cabo un estudio de extensión abierto con participación de dos centros españoles y que los resultados preliminares, así como el seguimiento a 30 meses presentado en el congreso EAACI 2025, “demuestran la eficacia a largo plazo de la terapia”. CSL Behring recuerda además que agencias europeas como el IQWiG alemán o el NICE británico ya han emitido valoraciones favorables, y que el NMA y el MAIC mencionados en el IPT “representan las comparaciones indirectas más amplias disponibles” y su convergencia “es signo de robustez de los resultados”.

En el ámbito de la adherencia, la compañía asegura que los datos de calidad de vida durante el desarrollo clínico “muestran una diferencia significativa a favor de esta nueva molécula” y cita el estudio de Marta Guilarte, alergóloga del Hospital Vall d’Hebron, según el cual garadacimab “dio lugar a mejoras clínicamente significativas a largo plazo en la calidad de vida, la productividad laboral y la satisfacción con el tratamiento”. Según CSL Behring, la administración subcutánea mensual y el uso de un autoinyector “permitirán a los pacientes normalizar sus vidas, de acuerdo con el objetivo terapéutico recogido en las guías internacionales”.