El Clínic mira a 2027 para probar su doble CAR-T pionera en leucemia

El programa de terapias avanzadas ARI del Hospital Clínic de Barcelona sigue avanzando a pasos agigantados y, en esta ocasión, la terapia CAR-T ARI-0007 aspira a recopilar toda la información necesaria para remitir a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) la documentación requerida para aprobar un ensayo clínico de fase I. Este tratamiento, indicado para leucemias linfoides agudas T y leucemias mieloides agudas que expresan CD7, es pionero a nivel europeo y logró a mediados de 2025 eliminar la enfermedad en una paciente con leucemia mieloide aguda. Ahora se espera que la Aemps dé el visto bueno para poner en marcha el ensayo, por lo que el Clínic mira a 2027 con la esperanza de que ARI-0007 pueda seguir dando pasos adelante.

Álvaro Urbano, director del Instituto de Hemato-Oncología del Hospital Clínic, explica en Redacción Médica cómo fue la experiencia con ARI-0007 en esta paciente durante 2025: “Llegó a entrar en remisión completa por primera vez tras siete fracasos con diferentes tratamientos. Dos meses después de administrarle la terapia se pudo realizar un trasplante alogénico. Pese a superar el trasplante, a los tres meses la enfermedad reapareció y la paciente falleció por una recidiva”.

La primera toma de contacto con la Aemps en relación con este potencial ensayo clínico ya se produjo en 2025 y, a partir del feedback trasladado por la Agencia, el hematólogo señala que “se está terminando la parte preclínica, ya que se solicitaron estudios más amplios para conocer la toxicidad que genera la terapia”. Además, la Agencia pidió validaciones del vector que contiene ARI-0007 “en donantes sanos y en pacientes, para realizar expansiones a escala humana y evaluar el grado de transducción que se conseguía”.

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"El ensayo contará con al menos 30 pacientes, sumando a adultos y niños"

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Actualmente, Urbano afirma que “la parte preclínica ya se ha completado y en mayo se terminarán las validaciones. Así pues, antes del verano enviaremos de nuevo toda la documentación para que la Agencia realice una evaluación completa y habrá que esperar a que se apruebe el ensayo clínico o, por el contrario, a que se plantee alguna nueva cuestión”. El ensayo contará con dos cohortes diferenciadas, ya que las indicaciones de este tratamiento serán leucemia linfoide aguda T/linfoma linfoblástico T y un subtipo de leucemia mieloide aguda que, tal y como recuerda el facultativo, “expresa CD7 en entre el 15 y el 20 por ciento de los casos”.

Otra de las características del ensayo clínico es que estará abierto tanto a adultos como a niños: “En la cohorte de leucemia mieloide aguda, la mayoría serán adultos, mientras que en leucemia linfoide aguda T probablemente se incluirá a muchos pacientes pediátricos. La idea es que el ensayo cuente con al menos 30 pacientes, aunque se reclutarán más si es posible”.

Resto de la familia 'ARI'

El Clínic tiene actualmente tres otras terapias avanzadas que están siguiendo su curso para ser aprobadas. La primera de ellas es al CAR-T ARI 1 para leucemia linfoblástica aguda, que después de lograr la exención hospitalaria y ser catalogada como producto PRIME por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), aspira a lograr la autorización centralizada en Europa a través de confeccionar las bases de un ensayo clínico para adultos.

La otra terapia es la CAR-T ARI 2, que tiene como indicación el mieloma múltiple. La Aemps otorgó a esta terapia el estatus de exención hospitalaria en julio de 2024, llegando a convertirse en la segunda terapia avanzada de origen académico en España que logra esta autorización, permitiendo su uso en pacientes sin opciones comerciales disponibles.

Por lo que respecta a la CAR-T ARI 3, indicada contra linfomas, se encuentra actualmente en pleno ensayo clínico y, tal y como recuerda Urbano, “aún tardará en lograr resultados y en intentar conseguir la exención hospitalaria”.