González Vicent trabaja en el Servicio de Oncohematología y Trasplante de Progenitores Hematopoyéticos del Niño Jesús

"Hacer ensayos CART en Pediatría es difícil por la regulación y la ética"
Marta González Vicent.


29 jun 2021. 13.50H
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El Servicio de Oncohematología y Trasplante de Progenitores Hematopoyéticos (TPH) del Hospital Niño Jesús ha realizado más de 1.200 trasplantes pediátricos desde su formación en el año 1989. El Servicio, centro de referencia nacional para trasplante hematopoyético alogénico (CSUR), también destaca por la gran actividad investigadora que desarrolla, que incluye ensayos terapias moleculares, CART, inmunoterapia y viroterapia oncolítica.

"El Hospital Niño Jesús ha tenido un incremento del número global de trasplantes. El año pasado llevamos a cabo 60 de ellos y con alto nivel de complejidad. Al ser un centro de referencia CSUR, recibimos de varias comunidades autónomas muchos pacientes, así como también del extranjero”, se felicita Marta González Vicent, miembro de la unidad.

Las principales líneas de investigación giran en torno al desarrollo de Terapias Avanzadas, la realización de ensayos clínicos en fase precoz de nuevos fármacos frente a dianas moleculares y terapias avanzadas, secuenciación masiva del cáncer pediátrico, el trasplante de progenitores hematopoyéticos, hemopatías no malignas, tumores cerebrales y la relación entre ejercicio y cáncer.

Además, la unidad de ensayos clínicos está acreditada como centro para realizar ensayos fase 1 first-in-child por el consorcio europeo ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer) e incluye ensayos de CART. Sobre estos, González Vicent destaca la "complejidad" de llevarlos a cabo con pacientes pediátricos por el tipo de regulación y ética: "Piden más requisitos que en el paciente adulto".

Terapias CART aplicadas en el servicio


En el Servicio aplican la terapia CART comercial de Novartis, con lo que han logrado alcanzar una remisión de hasta el 90 por ciento en los pacientes pediátricos y una respuesta mantenida del 40 por ciento. De forma paralela, desarrollan un ensayo de CART con el laboratorio Celgene, tal y como detalla Marta González Vicent.

La experta apuesta por seguir aplicando las técnicas de terapia celular en los pacientes pediátricos mediante infusión de células NK, linfocitos memoria, linfocitos reguladores y mesenquimales post-trasplante. "El objetivo es mejorar la reconstitución inmune y disminuir el riesgo de recaída y la supervivencia global de los pacientes", manifiesta.

Para lograr estos objetivos, la especialista explica que es necesario hacer una terapia de mantenimiento usando células que tengan menos toxicidad que la quimioterapia, las cuales "beneficiarán" al paciente porque disminuyen su recaída. "Ese tipo de células sirve para la remisión del paciente post-trasplante", aclara.

Evolución del servicio pediátrico

Respecto a la evolución que ha realizado su Servicio con pacientes pediátricos, la experta señala que ha aumentado la complejidad en la indicación de trasplante pediátrico, fuentes de progenitores, manipulación y terapia celular post-trasplante.

"Desde 1989 empezaron a aumentar las indicaciones de trasplante pediátrico. Es decir, cada vez se indicaban más patologías tanto malignas como enfermedades hematológicas no malignas. También ha ido en aumento las fuentes de progenitores: primero fue la médula ósea y luego la sangre periférica del cordón umbilical", relata. 

La complejidad de los procedimientos también se manifiesta al haber incluido terapias de manipulación del inóculo, "las cuales han ido incrementándose y haciéndose más complejas con los años. A la vez, se ha ido asociando a nuestros pacientes la terapia celular post-trasplantes ya sea con linfocitos T, linfocitos memoria o células NK", manifiesta González Vicent.


Acreditación del Servicio de Oncohematología y TPH


El Servicio de Oncohematología y trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) del Hospital Niño Jesús cuenta desde el año 2012 con la Acreditación internacional ‘ONT-CAT-Jacie’ (Organización Nacional de Trasplante-Certificación de calidad en Transfusión, Terapia celular y tisular-Joint Accreditation Committee International Standards for Hematopoietic Cellular Therapy Product Collection, Processing, and Administration).

“En 2019 recibimos la reacreditación lo cual  es muy importante por los estándares de calidad de excelencia para el proceso del trasplante de progenitores hematopoyéticos y la terapia celular”, sentencia la experta.


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