Las terapias génicas con medicamentos huérfanos triunfan en los Premios PAM

Las nuevas terapias génicas para el desarrollo de medicamentos huérfanos se han convertido en las grandes vencedoras de los Premios Panorama 2022 que cada año entrega el Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacia para reconocer el papel de la investigación de fármacos en España. El jurado ha concedido en esta ocasión el galardón de manera compartida a Novartis y Alnylam Netherlands por sus descubrimientos que han allanado el camino para mejorar el tratamiento de enfermedades raras. La primera ha logrado el reconocimiento por su innovación en la atrofia muscular espinal, mientras que la segunda lo ha conseguido por su papel en la porfiria hepática aguda.

Carolina Darias, ministra de Sanidad; Jesús Ponce, presidente de Novartis España; y Jesús Aguilar, presidente del Consejo General de Farmacia.

Novartis ha conquistado su premio por el desarrollo de Onasemnogén abeparvovec, el primer medicamento de terapia génica autorizado frente a una enfermedad neuromuscular y que ha sido capaz de combatir específicamente el defecto monogénico subyacente en la AME. Sus resultados clínicos han revelado un beneficio sustancial en pacientes pediátricos sintomáticos y presintomáticos, que vivirán más tiempo y con una mejor calidad de vida.

El tratamiento, que ya se ha comenzado a aplicar en 18 pacientes infantiles, consta de un vector adenoviral que contiene el ADN complementario del gen SMN1 humano y favorece su expresión en las motoneuronas de la médula espinal, proporcionando una fuente alternativa para su supervivencia. “Es un camino unido a nuestro propósito como compañía, que no es otro que reimaginar la medicina para mejorar y prolongar la vida de las personas”, ha afirmado el presidente de Novartis España, Jesús Ponce, en la entrega de los premios en el Teatro Amaya de Madrid.

El galardón es compartido con el Givosirán de Alnylam Netherlands que se ha convertido en el segundo ARN pequeño de interferencia disponible en España. Este medicamento huérfano representa la primera autorización para el tratamiento de base de la porfiria hepática aguda en adultos y adolescentes a partir de 12 años, que pueden recibir su administración por vía subcutánea cada mes.

Carolina Darias; Sergio Bullón, director general en España de Alnylam Pharmaceuticals; y Jesús Aguilar.

Los resultados clínicos han demostrado una capacidad para reducir hasta un 73 por ciento la tasa anualizada de crisis agudas de la enfermedad y más de la mitad de los pacientes no requirió ninguna infusión de hemina. Algo que se ha traducido en una reducción del dolor para los enfermos de esta patología. “Estamos haciendo un esfuerzo muy prometedor en el campo de la enfermedad genética. Debemos seguir trabajando juntos industria y Administración pública para que esta innovación llegue cuanto antes a los pacientes”, ha apostillado su director general en España, Sergio Bullón.

Sanidad reivindica los medicamentos huérfanos

A la gala de entrega de los Premios PAM ha acudido la ministra de Sanidad, Carolina Darias, en uno de los últimos actos junto al sector farmacéutico antes de iniciar su carrera electoral en Canarias. La máxima responsable de la cartera ha celebrado el buen resultado de estos dos fármacos que están financiados en el Sistema Nacional de Salud (SNS) desde finales de 2021, mientras que ha manifestado su voluntad por seguir dando respuesta a las enfermedades raras. “Para el Gobierno de España la mejora en el acceso a medicamentos huérfanos ha sido una tarea prioritaria”, ha expuesto.

Carolina Darias interviene en la gala de los Premios Panorama 2022.

Darias ha recordado que su departamento se encuentra inmerso en la actualización de la Estrategia de Enfermedades Raras, mientras que ha puesto sobre la mesa la nueva partida de 100 millones de euros que permitirá implantar la cartera genómica en la sanidad española con los Presupuestos Generales del Estado de 2023. “Allá donde el camino me lleve seguiré encantada de trabajar con ustedes. Ser embajadora será un honor”, ha puntualizado.

También ha tomado la palabra el presidente del Consejo General de Farmacia, Jesús Aguilar, que ha aprovechado la presencia de la ministra para elogiar el papel de los farmacéuticos y recordar algunas de sus reivindicaciones para este tramo final de la legislatura, como la reforma de la Ley de Garantías, la consolidación de la dispensación colaborativa con los hospitales o el uso de las oficinas de farmacia en las redes centinela de vigilancia en salud pública.

El líder colegial ha invitado además a la dirigente socialista a seguir vinculada con el sector farmacéutico en un momento marcado por las reclamaciones de un papel más asistencial, especialmente en el entorno rural. “Esperamos dejar cerrado contigo el protocolo marco para que la farmacia rural actúe como agente fundamental a la hora de poder dar servicios sanitarios a la profesión”, ha agregado.

Jesús Aguilar realiza su discurso al cierre de la gala.

Reconocimiento a la profesión farmacéutica

Más allá de los Premios PAM y de los discursos institucionales, el otro foco de atención del encuentro ha estado en la entrega de las medallas que cada año entrega el Consejo General de Farmacia para premiar la actuación particular de algunos de los agentes más importantes del sector, ya sea en el campo de la oficina de farmacia, de la representación de la profesión o de la investigación y la docencia. En esta edición se han otorgado cuatro reconocimientos.

Carolina Darias, Luis Alberto Amaro, expresidente de Cgcof, y Jesús Aguilar.

El primero ha recaído en Luis Alberto Amaro, tras una vida entera vinculada a la profesión, desde que se convirtió en titular de una oficina de farmacia en Pontevedra en 1988. En su vida profesional ha ostentado varios puestos orgánicos en el Consejo General, lo que le ha permitido participar activamente en la transformación del sector durante los últimos 20 años. “La farmacia se merece todo el esfuerzo y trabajo que he realizado. Una farmacia que está comprometida con la sanidad, de lo cual me siento orgulloso”, ha enfatizado.

Carolina Darias, Fe María Ballesteros, expresidenta del Consejo Farmacéutico Valenciano, y Jesús Aguilar.

También ha recibido una medalla Fe María Ballesteros, titular de farmacia comunitaria en Alicante y la primera mujer académica del sector en la Comunidad Valenciana. Fue presidenta del Consejo Valenciano y se ha implicado directamente en el desarrollo profesional de esta autonomía. “Los 17 años al servicio de mi profesión a través de las instituciones colegiales, me permite decir que la farmacia comunitaria es el primer eslabón de la Atención Primaria”, ha expresado en uno de los discursos más reivindicativos.

Carolina Darias, José Bruno Celso, director de la Cátedra Canaria de Farmacia, y Jesús Aguilar.

Otro de los reconocimientos ha caído en manos de José Bruno Celso, colegiado en Santa Cruz de Tenerife y que ha dedicado buena parte de su trayectoria a la docencia y la investigación. Es director de la Cátedra Canaria de Farmacia y ha participado en varias acciones novedosas desde el campo asistencial o proyectos como la instauración de un sistema de aseguramiento de calidad de medicamentos en Mauritania. “Cuando uno tiene una vocación que le permite desarrollar ese trabajo, el esfuerzo casi no se nota”, ha celebrado.

Carolina Darias, Humberto Arnés, exdirector general de Farmaindustria, y Jesús Aguilar.

Mientras que la última medalla ha servido para reconocer el trabajo realizado por Humberto Arnés que durante más de dos décadas ejerció como director general de Farmaindustria. Actualmente ostenta las presidencias de Sigre Medicamento y Medioambiente y de Sevem. “Me siento privilegiado por haber trabajado estos 22 años muy cerca del colectivo farmacéutico, cuyo compromiso es pleno con la salud”, ha finalizado.

Carolina Darias a su entrada a la gala de los Premios PAM 2022 en el Teatro Amaya.

Jordi de Dalmases, vicepresidente de CGCOF, Jesús Aguilar; Carolina Darias y Raquel Castillo, secretaria general de Cgcof.

Manuel Fuentes, presidente del Colegio de Farmacéuticos de Granada; Antonio Mingorance, presidente del Consejo Andaluz de Farmacéuticos; Juan Pedro Rísquez, vicepresidente de Cgcof.

Luis Alberto Amaro; Fe María Ballesteros; Humberto Arnés; y José Maria Pino, presidente y editor de Redacción Médica.

Jesús Aguilar y Jesús Ponce.

José Ignacio Centenera, consejero de Infarco Cinfa; María Concepción Sánchez, presidenta del Colegio de Farmacéuticos de Guadalajara; Alba Soutelo, presidenta del Colegio de Farmacéuticos de Pontevedra; Manuel Martínez del Peral, presidente del Colegio de Farmacéuticos de Madrid; y Santiago Leyes; presidente del Colegio de Farmacéuticos de Ourense.

Begoña Gómez, directora de Comunicación de Novartis y Francisco J. Fernández, director general del Colegio de Farmacéuticos de Madrid.

Emili Esteve, Farmaindustria; y María Ángeles Figueroa, directora general de Sevem.

Isabel Pineros, directora de Acceso en Farmaindustria y Ángel Luis Rodríguez De la Cuerda, secretario general de Aeseg.

Raquel Martínez.

Ana López-Casero Beltrán.

Un momento en los Premios Panorama 2022.