España cuenta con dos autorizaciones de uso en terapias avanzadas para la NC1 y la ARI 0001

Oncología ya mira al ARNm como una "poderosa plataforma" de tratamiento
Enriqueta Felip, el moderador de la mesa Vicente Escudero y Sol Ruiz.


25 nov 2022. 13.40H
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Las terapias avanzadas han sido protagonistas en el 67º Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), tratamientos que abren un nuevo abanico de posibilidades dentro de la especialidad, y donde la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) cobra un papel más que importante por lo que respecta a su posible aprobación en nuestro país. Por otra parte, y tras el éxito de las vacunas con ARN mensajero frente al Covid-19, la posibilidad de usar esta estrategia frente al cáncer va adquiriendo forma poco a poco, convirtiéndose en una terapia potencial a futuro frente a muchas enfermedades oncológicas.

Los pasos que las terapias avanzadas deben seguir para lograr su aprobación dentro de la Unión Europea han sido explicados la sesión realizada en el 67º Congreso de la SEFH por Sol Ruiz, jefa de División de Biológicos, Biotecnología y Terapias Avanzadas de la Aemps: “Tenemos varias situaciones en las que podríamos aprobar medicamentos de terapia avanzada, como es la autorización de comercialización, la investigación clínica y la autorización de uso. Por lo que respecta a la autorización de comercialización, para lograr su aprobación deben seguir el denominado procedimiento centralizado de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Una vez se tiene luz verde, es válido para toda la Unión Europea. Cada país decide sobre el precio y reembolso, y la decisión final la tiene el comité de medicamento de uso humano”.


Ruiz: En España hay dos medicamentos con autorización de uso, la terapia celular NC1 y la ARI 0001"



Hasta noviembre de 2022 la Unión Europea cuenta con un total de 24 medicamentos de terapia avanzada autorizados, y seis de ellos están basados en células CAR-T. “Todos estos medicamentos son biológicos, tienen un ácido nucleico recombinante y tienen entre sus objetivos modificar una secuenciación genética”, concluye Ruiz.

Por lo que respecta a la autorización de uso de un medicamento, la investigadora afirma que en España se ha fado forma a través del real decreto de terapia avanzada no industrial: “En nuestro país hay dos medicamentos que tienen esta autorización, la terapia celular NC1, del Hospital Puerta de Hierro para tratar la lesión medular traumática crónica, y la ARI 0001, del Clínic de Barcelona, basada en linfocitos T modificados genéticamente para la leucemia linfoblástica aguda”.

ARNm, potencial terapia avanzada frente al cáncer


Después de las vacunas creadas contra el Covid-19, el ARN mensajero representa, para Enriqueta Felip, presidenta de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM), “una plataforma que parece muy poderosa para el tratamiento de múltiples enfermedades. En los próximos años veremos una explosión de estudios clínicos basados en vacunas con ARNm en pacientes con cáncer. Es importante en la estrategia de estos abordajes identificar cuáles son las proteínas que queremos que se codifiquen en los pacientes con cáncer. Actualmente existen datos de estudios clínicos modestos, aunque ahora hay un gran entusiasmo entre la comunidad científica”.


Felip: "La perspectiva de futuro de estudios con ARNm para abordar el cáncer aumentará en los próximos años"



Felip ha enumerado todo tipo de ensayos e investigaciones relacionados con el ARNm, y entre todos ellos ha hecho hincapié en estrategias personalizadas: “Se trata de un abordaje que no es igual en todos los pacientes, por lo que es más complejo. Se necesita conocer el tumor del paciente y determinar cuáles son los neoantígenos que ayudan de alguna manera a la respuesta inmunitaria. Pocos pacientes han sido analizados hasta ahora con el ARNm personalizado”.

Actualmente existe una gran cantidad de estudios fase uno y fase dos, por lo que la oncóloga considera que esta tecnología sufrirá un gran crecimiento a futuro: “Un estudio ha recopilado 31 compañías con algún producto de ARNm. La mayoría de ellas están en el área de vacunas preventivas y un 13 por ciento están focalizadas en cáncer. Pese a ello, la perspectiva de futuro es que este porcentaje de estudios aumentará en los próximos años”.

Impulsar las terapias avanzadas dentro de Farmacia Hospitalaria


Las terapias avanzadas dentro del Servicio de Farmacia Hospitalaria ha sido el apartado explicado por Silvia Berisa, farmacéutica especialista adjunta en el Área de Oncohematología en la Clínica Universidad de Navarra: “Nuestro objetivo es analizar la situación actual en los Servicios de Farmacia de España sobre el uso de estas terapias e identificar posibles áreas de mejora. Buscamos potenciar la formación entre los farmacéuticos del hospital y aspiramos a crear redes colaborativas con otros grupos de trabajo de la SEFH entre los distintos hospitales”.


Berisa: "Aspiramos a crear redes colaborativas con otros grupos de trabajo de la SEFH entre los distintos hospitales"



Por otra parte, Berisa ha explicado algunos pasos para tener en cuenta en una línea de investigación iniciada en 2017 por la Clínica de Navarra con el objetivo de producir un medicamento de terapia avanzada dentro de la Oftalmología: “Uno de los principales aspectos es analizar las etapas de riesgo importantes a través de los puntos críticos de control. En cuanto a la producción, se realizó una validación prospectiva de tres lotes seguidos y comprobando que cumplen con la ficha técnica. La preparación y dispensación se realiza transportando el fármaco en el área clínica, descongelándolo y finalmente administrándolo”.
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