Redacción Médica
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Feder denuncia las pocas aprobaciones de fármacos huérfanos en España

Solo dos medicamentos aprobados en 2013, declarado Año de las Enfermedades Raras

Miércoles, 19 de febrero de 2014, a las 18:34

Juan Carrión, presidente de Feder.

Redacción. Madrid
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) ha criticado al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad por haber aprobado únicamente dos fármacos para este tipo de patologías menos frecuentes en todo el 2013, a pesar de que el Gobierno lo había declarado como Año español de las Enfermedades Raras.

En concreto, en este último año se ha dado el visto bueno al uso de 'Votubia' (Novartis) para pacientes con tumores SEGA asociados con complejo de esclerosis tuberosa (CET) y 'Vyndaqel' (Pfizer), para el tratamiento de la polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF-TTR) en pacientes adultos con polineuropatía sintomática en estadio 1, también conocida como enfermedad de Andrade. El resto de lanzamientos registrados, aseguran, corresponde a nuevas presentaciones o licencias de medicamentos ya existentes.
El problema de todo ello, lamenta esta entidad, es que hay 13 fármacos que "se han quedado en el cajón" a la espera de obtener un precio para su financiación pública antes de recibir la autorización de comercialización.

"La 'norma' no escrita que rige las decisiones de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) de no aprobar ningún medicamento cuyo precio pueda suponer un incremento neto de factura farmacéutica deja pocas posibilidades para la aprobación de muchas innovaciones terapéuticas", denuncia Feder.

Una situación, según aseguran, que hace que España esté actualmente "a la cola de Europa" en la aprobación de medicamentos huérfanos, con un 30 por ciento menos de estos medicamentos que otros países.

"Hace algunos años los medicamentos huérfanos tenían prioridad absoluta para llegar al mercado cuanto antes. Ahora, la sensación que hay es todo lo contrario", critica.

Desde Feder no se entiende la situación a la que se está abocando a estos medicamento, sobre todo viendo el apoyo que desde la Unión Europea se está brindando a la investigación en enfermedades raras.

En Europa aumentan las aprobaciones

Durante el pasado año en Europa vieron la luz 11 medicamentos huérfanos tras la recomendación del comité correspondiente de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Tres vistos bueno más que en 2012 y siete por encima que los principios activos que la EMA recomendó autorizar en 2011.

Para los afectados por patologías raras, una de las cuestiones más importantes que tiene que resolver el Sistema Nacional de Salud (SNS) en los próximos años es la creación de fondos centralizados que garanticen un acceso equitativo de los pacientes a las innovaciones terapéuticas relevantes y los medicamentos huérfanos.

"Las dificultades o directamente imposibilidad de financiar algunos tratamientos por parte de hospitales pequeños no puede suponer en ningún caso el motivo por el que un paciente no pueda acceder a la medicación", han recordado.

Feder recuerda que el gasto que generan los medicamentos huérfanos en todos los hospitales españoles es aproximadamente el 12 por ciento del total de gasto en medicamentos, y para los afectados suponen un gasto mensual por familia de entre 500 y 700 euros.

Partidas presupuestarias específicas

"En la actualidad el gerente de un hospital tiene que pensarse muy mucho en qué partida imputar el gasto que supone la compra de un medicamento huérfano. Esto es un error en la planificación del sistema sanitario", denuncia esta entidad, que pide mecanismos que aseguren una partida presupuestaria específica que desvincule al hospital e involucre a la Administración.

Por otra parte, desde Feder alertan de que dentro de España existe además una "manifiesta desigualdad" en el acceso a estos medicamentos en función de las comunidades. Prueba de ello, avisan, es que en multitud de casos las personas afectadas han de "empadronarse en falso" en otra comunidad para poder así tener acceso al medicamento.

Por ello, piden transformar el concepto gasto sanitario por inversión en salud ya que "si solo se contempla el coste económico de los medicamentos y no el valor de las personas, los medicamentos se verán como "una amenaza para la sostenibilidad del sistema sanitario".