Sanidad incluye la evaluación de valor terapéutico del fármaco de Novartis para el tratamiento de distrofia de retina

Valtermed se 'ensancha': incluye el protocolo de la terapia génica Luxturna
Patricia Lacruz, directora general de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia.


24 may 2021. 11.15H
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El Ministerio de Sanidad ha publicado un nuevo protocolo farmacolítico dentro de Valtermed, sistema de información para determinar el valor terapéutico de medicamentos de alto impacto sanitario y económico. Este sistema no se actualizaba desde hace cuatro meses, cuando se añadió el protocolo de burosumab (Kyowa Kirin) para tratar raquitismo hipofosfatémico ligado al cromosoma X en niños y adolescentes. 

Así, la novena actualización incluye el protocolo farmacolítico de la terapia génica Luxturna (voretigén neparvovec), de Novartis, para el tratamiento de la distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica. El documento, en cuya elaboración han participado 17 expertos de comunidades autónomas y sociedades científicas, analiza la evidencia disponible sobre su efectividad, basándose en ensayos clínicos.

--- Puede consultar aquí el protocolo ---

El objetivo del tratamiento con esta terapia génica, la primera aprobada en Europa para tratar una enfermedad hereditaria de la retina, es restablecer la función del epitelio pigmentario y detener la muerte de las células fotorreceptoras y la pérdida de visión.

Los pacientes candidatos a recibir el tratamiento deben presentar las condiciones de: diagnóstico clínico de distrofia hereditaria de la retina (incluye medidas de agudeza visual, campo visual, fondo de ojo, pruebas electrofisiológicas, test de colores, autofluorescencia y tomografía de coherencia óptica); presencia de mutaciones bialélicas confirmadas en el gen RPE65 mediante análisis genético en un laboratorio certificado; y ser mayor de tres años.


Forma de administración 


Luxturna se presenta en un vial unidosis de dos mililitros conteniendo 0,5 ml de concentrado que requiere una dilución 1:10 en condiciones asépticas antes de su administración. El tratamiento debe ser iniciado y administrado por un cirujano vitreorretiniano con experiencia en cirugía macular. Es recomendable el uso de OCT intraoperatoria.

Deben seguirse cuidadosamente el método de preparación y administración descritos en la ficha técnica autorizada, así como todas las instrucciones recogidas en los materiales de formación para profesionales sanitarios que forman parte del plan de gestión de riesgos del medicamento y que se encuentran publicados en la página web de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps). 
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