Olezarsén aprobado en la UE para el síndrome de quilomicronemia familiar

Sobi, compañía biofarmacéutica global dedicada a ofrecer tratamientos innovadores para personas con enfermedades raras, e Ionis Pharmaceuticals, Inc. anuncian que Tryngolza (olezarsén) ha sido aprobado en la Unión Europea (UE) como complemento de la dieta en pacientes adultos para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) genéticamente confirmado.

La aprobación sigue a la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), y se basa en los datos del ensayo Balance de fase 3. Los resultados del estudio fueron publicados en The New England Journal of Medicine (NEJM).

Lydia Abad-Franch, MD, MBA, directora de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos (RDMA) y directora médica global de Sobi, afirma que esta terapia supone “el siguiente paso en nuestro apoyo a la comunidad SQF en Europa. Esto refuerza nuestro compromiso con el SQF. Con esta aprobación esperamos poder ofrecer este medicamento a los pacientes elegibles con esta enfermedad rara y debilitante en toda la UE”.

El SQF es una forma rara y genética de hipertrigliceridemia grave (HTG). Las personas con SQF suelen tener niveles extremadamente altos de triglicéridos y presentan un alto riesgo de desarrollar pancreatitis aguda, que puede ser potencialmente mortal. A nivel global, se estima que el SQF afecta aproximadamente entre 1 a 2 personas por millón.

“Esta aprobación es un avance para el tratamiento del SQF”, afirma Brett P. Monia, Ph.D., director ejecutivo de Ionis. “El fármaco tiene el potencial de ser una opción de tratamiento para los pacientes con SQF en la UE que están en riesgo de sufrir episodios incapacitantes y potencialmente mortales de pancreatitis aguda. Nos enorgullece trabajar con Sobi, socio de Ionis desde hace mucho tiempo y de la comunidad SQF, para poner este medicamento a disposición de las personas con SQF en la UE.”

Sobi tiene los derechos exclusivos para comercializarlo en países fuera de EEUU, Canadá y China.

Acerca del síndrome de quilomicronemia familiar (SQF)

El SQF es una enfermedad rara y genética caracterizada por niveles extremadamente elevados de triglicéridos Es causada por la función deteriorada de la enzima lipoproteína lipasa (LPL). Debido a la producción o función limitada de LPL, las personas con SQF no pueden metabolizar eficazmente los quilomicrones, lipoproteínas grandes, ricas en triglicéridos. Las personas que viven con SQF tienen un alto riesgo de pancreatitis aguda, además de otros problemas crónicos de salud, como fatiga y dolor abdominal recurrente. Las personas con SQF presentan limitaciones a la hora de trabajar, lo que aumenta la carga de la enfermedad.