EMA y FDA respaldan la innovación de la terapia CAR-T de Celgene y Bluebird

Celgene y Bluebird Bio han anunciado que bb2121, una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) específicos del antígeno de maduración de células b (BCMA) en pacientes con mieloma múltiple previamente tratados, ha recibido la designación de Terapia Innovadora (BTD, por sus siglas en inglés) por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) y como medicamento prioritario (PRIority Medicines - PRIME, por sus siglas en inglés), por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés). Estas designaciones permitirán agilizar los procesos regulatorias de este medicamento en Estados Unidos y Europa. 

La decisión de BTD y la elección de PRIME sobre bb2121 se basan en datos clínicos preliminares del estudio en fase I, CRB 401, cuyos datos actualizados se expondrán el próximo el 11 de diciembre en una presentación oral, en el marco de la 59ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés) que tendrá lugar en Atlanta.

“Recibir la aprobación como terapia innovadora y como medicamento PRIME para bb2121 pone aún más de relieve el potencial de esta nueva inmunoterapia celular para el tratamiento del mieloma múltiple”, ha asegurado Jay Backstrom, director médico y jefe de Asuntos Regulatorios Globales para Celgene. “Trabajaremos estrechamente con estas agencias con el objetivo de acelerar el desarrollo de bb2121, una nueva terapia para pacientes con mieloma múltiple".

"A pesar de los avances recientes, el mieloma ,últiple sigue siendo una enfermedad incurable y los pacientes previamente tratados tienen opciones terapéuticas limitadas", ha señalado David Davidson, director médico de Bluebird Bio. "Los primeros datos sugieren que el tratamiento con bb2121 tiene el potencial de inducir respuestas duraderas en esta población de pacientes. Es una gran noticia para la FDA y la EMA identificar bb2121 como candidato para un desarrollo temprano, mientras continuamos nuestro trabajo con Celgene para llevar esta terapia a pacientes que necesitan nuevas opciones".