El cáncer y otras enfermedades centran los nuevos IPT de la Aemps

La Agencia Española de Medicamentos (Aemps) ha publicado seis nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT). La mitad de ellos corresponden a medicamentos oncológicos: Enrylaze (crisantaspasa, de Jazz Pharmaceuticals), para leucemia linfoblástica aguda (LLA); Imfinzi (durvalumab, de Astrazeneca), para cáncer de endometrio; Fruzaqla (fruquintinib, de Takeda), para cáncer colorrectal metastásico.

También se han elaborado informes para Anzupgo (delgocitinib, de LEO Pharma), para eccema crónico de manos (ECM); Fabhalta (iptacopán, de Novartis), para hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN); y Qalsody (tofersén, de Biogen), para esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Informes sobre medicamentos oncológicos

Enrylaze es parte de un régimen quimioterápico multiagente para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) y el linfoma linfoblástico (LLB) en pacientes adultos y pediátricos (a partir de 1 mes) que han desarrollado hipersensibilidad o inactivación silenciosa a la asparaginasa derivada de E. coli.

Para alcanzar la remisión y prolongar la supervivencia y mantener la calidad de vida de los pacientes, se emplean regímenes de tratamiento que incluyen combinaciones de agentes quimioterápicos. Entre estos agentes se encuentra la asparaginasa, que ejerce su acción citotóxica deplecionando los niveles de asparagina en las células leucémicas, las cuales son incapaces de sintetizar asparagina y dependen de la reserva exógena.

Se ha demostrado que la adición de asparaginasa al tratamiento multiagente de LLA/LLB contribuye a la supervivencia global de los pacientes

Por otro lado, el segundo IPT oncológico es acerca de Imfinzi, en combinación con carboplatino y paclitaxel, para el tratamiento de primera línea de adultos con cáncer de endometrio primario avanzado o recurrente que son candidatas a terapia sistémica, seguido de tratamiento de mantenimiento: en monoterapia en cáncer de endometrio con reparación de errores de emparejamiento deficiente (dMMR) o en combinación con Lynparza (olaparib) en cáncer de endometrio con reparación de errores de emparejamiento competente (pMMR).

El informe de la Aemps señala que la inmunoterapia en combinación con quimioterapia se considera una opción preferente frente al tratamiento estándar de quimioterapia carboplatino-paclitaxel, ya que la combinación de inmunoterapia con quimioterapia proporciona un beneficio clínicamente significativo frente al estándar de tratamiento.

El tercer informe es sobre Fruzaqla, indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer colorrectal metastásico, que han sido previamente tratados con los tratamientos estándar disponibles, incluyendo quimioterapia basada en fluoropirimidinas, oxaliplatino e irinotecán, inhibidores de VEGF e inhibidores de EGFR, y la enfermedad ha progresado o son intolerantes al tratamiento con trifluridina/tipiracilo o regorafenib.

El fármaco ha mostrado superioridad en un ensayo fase III, multicéntrico, aleatorizado (2:1), frente a placebo en términos de supervivencia global (SG) y supervivencia libre de progresión (SLP). En cuanto a su seguridad, el perfil de toxicidad de fruquintinib fue manejable y consistente con lo observado en estudios previos. La Agencia considera que es una opción de tratamiento para los pacientes con cáncer colorrectal metastásico, una patología compleja con una importante incidencia y prevalencia a nivel mundial y en nuestro entorno.

Eccema crónico y hemoglubinuria paroxística

Anzupgo está indicado para el tratamiento del eccema crónico de manos (ECM) de moderado a grave en adultos para los que los corticoesteroides tópicos son inadecuados o inapropiados. En cuanto a su eficacia, los estudios DELTA 1 y DELTA 2 proporcionan evidencia sólida sobre la superioridad de la crema de delgocitinib sobre la crema vehículo. Además, una proporción relevante mantuvo la respuesta durante semanas sin tratamiento, y al reiniciar la terapia, muchos recuperaron la mejoría.

Se trata de una opción de tratamiento en pacientes adultos con ECM de moderado a grave para los que los corticoesteroides tópicos son inadecuados o inapropiados. Su perfil de seguridad es más favorable que el perfil de alitretinoína.

Por su parte, Fabhalta está indicado para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica. Los resultados de eficacia y seguridad proceden de dos estudios pivotales, el estudio APPLY y el estudio APPOINT.

El informe recalca que, en pacientes que presenten anemia residual, a pesar de un tratamiento previo con un régimen estable de tratamiento con inhibidores de C5 (eculizumab o ravulizumab), en términos de eficacia y seguridad, Fabhalta se considera una opción de tratamiento como pegcetacoplán o danicopán en combinación con inhibidores C5. Mientras, en pacientes que no han recibido un tratamiento previo con inhibidores de C5, en ausencia de datos comparativos sólidos frente a los tratamientos de referencia que son los inhibidores de C5, se considera preferente el tratamiento con estos inhibidores.

A la hora de elegir entre las distintas opciones de tratamiento, el médico prescriptor deberá de tener en cuenta las diferencias existentes entre los distintos tratamientos.

Esclerosis lateral amiotrófica

Por último se ha elaborado un IPT para Qalsody, indicado para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1). Es el primer medicamento que se autoriza para el tratamiento de la ELA-SOD1, una enfermedad neurodegenerativa grave, rara (prevalencia estimada en España: 5,35 por 100 000 habitantes) (13), rápidamente progresiva y de evolución fatal.

Qalsody ha demostrado una buena tolerabilidad y un perfil de seguridad manejable con las medidas rutinarias de minimización de riesgos propuestas. Por ello, la Aemps afirma que es una opción terapéutica para estos pacientes, aunque la confirmación formal de beneficio clínico requerirá de los datos adicionales de eficacia y seguridad maduros y de la reevaluación anual de la evidencia que se vaya generando.