Alexion marca un "hito" en el tratamiento de neurofibromatosis en niños

Alexion, el grupo de enfermedades raras de Astrazeneca, ha presentado este jueves el primer y único fármaco comercializado en España para pacientes pediátricos mayores de tres años con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que presentan neurofibromas plexiformes (NPs) sintomáticos e inoperables. Este medicamento ya ha recibido el 'ok' del Ministerio de Sanidad para ser incluido en la financiación pública y está disponble desde principios de este mes de junio. Expertos apuntan que este fármaco "marca un hito significativo en el tratamiento".

La NF1 es una enfermedad rara y hereditaria que afecta a una de cada 3.000 personas en todo el mundo. Los pacientes que la padecen, además de presentar manifestaciones cutáneas, oftalmológicas y óseas, tienen una alta predisposición a desarrollar tumores benignos a lo largo de los nervios. Este fármaco puede evitar la cirugía o reducir el tumor para que no haya que realizar una extirpación "radical", ha indicado Juan Carlos López Gutiérrez, jefe del Servicio de Cirugía Pediátrica del Hospital Universitario La Paz de Madrid.

El director médico de Alexion para España y Portugal, Carlos Macedo, ha señalado que desde la compañía comprenden "las dificultades causadas por las complicaciones de esta enfermedad y las implicaciones negativas que puede tener el bienestar general del niño".

Macedo ha resaltado las limitaciones físicas que provoca esta patología y el "tremendo impacto" que tiene en pacientes y familiares y, por ello, se ha mostrado "tremendamente orgullosos de poder ofrecer una alternativa" a estas personas. Según Macedo, este tratamiento "supone un avance en la reducción de la carga de la enfermedad, ya que es el primer y único medicamento comercializado para el tratamiento de NPs sintomáticos e inoperables en menores con NF1 en España que logra un impacto significativo".

Buena tolerancia del medicamento

Selumetinib, vendido bajo la marca Koselugo, es un inhibidor de las proteínas cinasas activadas por mitógenos 1 y 2 (MEK 1/2). Esta terapia demostró una tasa de respuesta objetiva (TRO) del 66 por ciento (33 de 50 pacientes tuvieron una respuesta parcial confirmada) en pacientes pediátricos con NF1 y NPs sintomáticos e inoperables cuando tomaron este tratamiento oral en monoterapia dos veces al día (mañana y noche).

Álvaro Lassaletta, neurooncólogo pediátrico del Hospital Universitario Niño Jesús, ha indicado que no está claro todavía cuánto tiempo se tiene que tomar el medicamento, porque hay casos donde tarda meses en responder. Sin embargo, el neurooncólogo ha afirmado que el tratamiento "se tolera bastante bien", los efectos secundarios son cutanéos y van disminuyendo con el paso del tiempo porque el cuerpo va tolerando el fármaco.