Vall d'Hebrón busca biomarcadores en cáncer infantil con un ensayo europeo

El Hospitall Vall d’Hebrón está dispuesto a cambiar el ‘statu quo’ ligado al cáncer pediátrico en España, apostando por acercar la medicina de precisión a pacientes con cáncer en recaída a través de su participación en el ensayo clínico europeo Mappyacts. La investigación, ya finalizada y publicada en la revista Cancer Discovery, ha permitido demostrar los beneficios de realizar estudios más extensos que caractericen el perfil molecular de los tumores y aumentar el acceso de la población pediátrica a ensayos con terapias dirigidas. Ahora, el centro hospitalario ha iniciado los trámites para participar en el Mappyacts 2, que pretende aumentar el número de biomarcadores predictivos de respuesta con alta evidencia, potenciar los fármacos dirigidos aprobados para la población pediátrica y generar más ensayos clínicos unidos a esta población.

Aroa Soriano Fernández, investigadora principal del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del Vall d’Hebrón, explica en Redacción Médica que con este segundo estudio “buscamos entender la complejidad de muchos de estos tumores pediátricos y ver cuál es la mejor manera de priorizar en este tipo de estudios”. Actualmente los ensayos abiertos para la población pediátrica que padece cáncer son pocos en comparación con los realizados para tratar esta misma patología en adultos, por lo que resulta “clave tener más ensayos clínicos, permitiendo tener más pacientes que podrán beneficiarse de las terapias dirigidas y conocer si se aumenta la supervivencia”.

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"Buscamos entender la complejidad de muchos de los tumores pediátricos y ver cuál es la mejor manera de priorizar en este tipo de estudios"

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Pese a que el Mappyacts 2 ya se ha iniciado en Francia, país que capitanea el estudio y que ha implementado dentro de su Sistema Nacional de Salud este tipo de ensayos de diagnóstico y recaída, Vall d’Hebrón se encuentra realizando en estos momentos los trámites administrativos para su participación. “Desde que se inició el primer estudio en 2016, ha habido avances, pero todavía queda mucho por recorrer. De todos los pacientes con cáncer, el 69 por ciento recibió una recomendación terapéutica. De estos pacientes, solo un 10 por ciento fue con una terapia en la que se había visto ya evidencias de que hubiera un beneficio clínico. Debemos acumular más certezas para este tipo de recomendaciones”, confirma Soriano.

Esta nueva investigación, que incorporará a otros países europeos y a algunos hospitales españoles, pretende crear comités moleculares internacionales para compartir conocimientos y seguir aumentando el acceso a ensayos clínicos con terapias dirigidas. En palabras de Soriano, “muchos de los tumores avanzados tienen varias alteraciones oncogénicas relevantes, destacando la gran complejidad del cáncer y la necesidad de equipos con experiencia a la hora de priorizar y recomendar tratamientos. Debido a ello, resulta clave diseñar nuevos ensayos clínicos adaptados al grado de complejidad de las enfermedades”.

Un programa de medicina personalizada propio en España

Otro propósito del estudio internacional que Vall d’Hebrón pretende alcanzar es seguir generando datos genómicos y conocimientos para futuras investigaciones con nuevos tratamientos. Por lo que respecta a este apartado, la especialista afirma que “en el hospital teníamos claro que participar en Mappyacts significaba aprender. Italia y Irlanda son los países participantes además de España y enviaban las muestras a Francia, mientras que aquí realizábamos la secuenciación e interpretación de datos en el Centro Nacional de Análisis Genómico (CNAG), y con ellos discutíamos los resultados y priorizaciones. Queríamos ser independientes una vez acabase el estudio y poder iniciar nuestro propio programa en España, conocido como Comik. Nuestro próximo paso será el programa Pencil, que busca impulsar la medicina personalizada en toda España”.

La biopsia líquida ha sido un elemento fundamental en Mappyacts, primer proyecto que ha estudiado su uso para analizar el ADN circulante en sangre en esta población. Ahora, en esta segunda parte de la investigación, Soriano pretende “ampliar proyectos de investigación con su implementación para seguir estudiando las alteraciones moleculares”.

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"Queríamos ser independientes una vez acabase el estudio y poder iniciar nuestro propio programa en España"

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Una vez más, los equipos multidisciplinares han jugado un papel clave a por lo que respecta a estos tipos de programas de medicina de precisión. Tal y como recuerda la especialista, “también se necesita un conocimiento profundo de los tumores pediátricos, su biología, el desarrollo de nuevos fármacos, el resultado de los ensayos clínicos, la disponibilidad de ensayos clínicos abiertos, así como de otras opciones de tratamiento que puedan ser relevantes para el paciente. Así las discusiones entre médicos y científicos en los comités moleculares de tumores pediátricos son cruciales en estos programas de medicina de precisión”.

El reconocimiento de la genética clínica como nueva especialidad

El estudio de la genética se ha erigido como una de las principales protagonistas a la hora de realizar programas de medicina personalizada, y este nuevo escenario es reivindicado por parte de Soriano: “Estos tipos de programas de medicina personalizada ponen de manifiesto la necesidad del reconocimiento de la Especialidad de Genética Clínica y del reconocimiento de los biólogos como profesionales sanitarios por parte del Ministerio de Sanidad”. La medicina de precisión a pacientes con cáncer pediátrico avanza en España, y el próximo paso, el proyecto Pencil, está cerca de ser una realidad.