Superada "con éxito" la Fase 1 del ensayo, el hospital trabaja ya en la Fase 2 para garantizar la eficacia del fármaco

Sant Pau prevé solicitar el 'ok' a su CAR-T para linfoma de Hodgkin en 2024
Javier Briones, director de la Unidad de Hematología Clínica del Servicio de Hematología del hospital.


17 jun 2022. 17.00H
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El Hospital de la Santa Creu i Sant Pau está de celebración, y es que la Fase 1 del ensayo clínico de su CAR-T para el tratamiento del linfoma de Hodgkin clásico y el linfoma no-Hodgkin T CD30+ ha acabado "con éxito". Tal y como adelantó este medio el pasado mes de enero, se han obtenido "excelentes resultados" en cuanto a toxicidad y seguridad. "Hemos visto, además, que el 50 por ciento de los pacientes tuvieron una respuesta completa al tratamiento, con desaparición del linfoma", se felicita Javier Briones, director de la Unidad de Hematología Clínica del Servicio de Hematología del hospital. Inmersos ya en la Fase 2, desde San Pau confían en poder solicitar la exención hospitalaria a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) en 2024, "siempre que los datos nos sigan acompañando".

El ensayo, aprobado por la Agencia, comenzó a principios de 2021 y cuenta con dos indicaciones: Linfoma de Hodgkin clásico y Linfoma no Hodgkin T agresivo que exprese la molécula CD30, todos ellos refractarios. Se trata de un CAR-T desarrollado por el propio centro que cuenta con financiación del  Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), a través de una beca en Terapias Avanzadas; del Instituto Josep Carreras para la Lucha Contra la Leucemia; y de la Fundación La Caixa. 

"Hemos concluido el ensayo Fase 1, con diez pacientes, cuyos objetivos fundamentales eran demostrar la seguridad de nuestro CAR-T30 y establecer la fase máxima tolerada para continuar con el ensayo Fase 2. Las dos cosas se han conseguido", subraya Briones, satisfecho por los resultados obtenidos: "El ensayo es muy seguro y con una toxicidad mínima, con ausencia de toxicidad neurológica y un síndrome de liberación de citocinas muy leve, de grado 1. Lo que hemos visto además es que el 50 por ciento de los pacientes tiene una respuesta completa al tratamiento". 


Fase 2 del ensayo de la CAR-T para linfoma de Hodgkin


El hospital ha comenzado ya la segunda fase del ensayo, tratando a tres pacientes. "Esperamos que, durante este año y el que viene, podamos reclutar los 20-30 pacientes más que queremos incorporar al estudio para tener un dato más fiable de la eficacia y toxicidad", explica Briones. 

La meta de esta segunda fase es, por tanto, demostrar a una escala mayor los excelentes datos preliminares de la Fase 1. "Nuestro objetivo es establecer la eficacia de nuestro CAR-T con una N de 20 o 30 pacientes. Los datos del 50 por ciento son excepcionales, pero aún así somos conscientes de que algún paciente probablemente recaiga, como ocurre en todos los ensayos CAR-T del mundo. La mitad de los pacientes no alcanzan respuesta y de los que sí, un 30-40 acaban recayendo, lamentablemente", advierte Briones, consciente de la complejidad de estas terapias, pero ilusionado con los grandes avances logrados por su hospital: "Sabemos que queda un largo camino, pero los datos preliminares son muy importantes y esperanzadores. Queremos confirmar que la toxicidad también siga siendo muy leve. Ningún paciente ha fallecido a consecuencia del tratamiento". 

El siguiente objetivo de San Pau es pedir la autorización a la Aemps "para poder utilizar este fármaco de manera rutinaria en este grupo de pacientes, fuera del ensayo", anuncia Briones. Teniendo en cuenta que esta segunda fase estará activa en 2022 y 2023 para conseguir el número de pacientes necesarios, "para el 2024 se podrá solicitar la exención hospitalaria, siempre que los datos nos sigan acompañando".


Reconocimiento europeo a la CAR-T de San Pau


"Hemos puesto al hospital San Pau en el mapa de Europa, con un centro que produce sus propios CAR-T académicos y saca adelante un ensayo en Fase 1", se felicita Briones, y es que el trabajo fue presentado la semana pasada durante el Congreso de la Sociedad Europea de Hematología.

"Ha tenido una acogida muy buena, es el único ensayo CAR-T30 en Europa, aunque hay dos en marcha en EEUU, pero aquí somos el único centro que ha planteado y mostrado los resultados de un ensayo Fase 1 finalizado de la CAR-T académica, tampoco hay ninguna comercial", resalta el director de la Unidad de Hematología Clínica, quien ha recibido muchas felicitaciones por este proyeco. "También porque los datos que hemos mostrado de la composición del producto, con células T de memoria;  la expresión del CAR-T, la baja toxicidad y los datos muy preliminares de eficacia, son muy interesantes", añade. 

El hospital recibe y trata a pacientes de Europa. Además, participa en proyectos europeos de CAR-T más enfocados a la ciencia. "Nos han contactado para algunas reuniones fuera de España", se felicita Briones, y es que países como Francia, Holanda o Alemania quieren conocer de primera persona la experiencia del San Pau
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