Poveda señala que hay que evolucionar a modelos más holísticos donde incorporen lo percibido por pacientes y cuidadores

La SEFH revisa los tratamientos frente a la atrofia muscular espinal
Intervención de Raúl Domínguez.


12 jul 2021. 14.20H
SE LEE EN 4 minutos
La Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) ha celebrado el webinar ‘Entendiendo la Atrofia Muscular Espinal’, en el que se ha abordado de manera multidisciplinar entre especialistas en Farmacia Hospitalaria, Neurología y Rehabilitación el abordaje de esta patología. 

José Luis Poveda, jefe de servicio de Farmacia del Hospital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia y coordinador del Grupo OrPhar (Enfermedades Raras y medicamentos huérfanos) de la SEFH, ha destacado en la introducción de la sesión que “es muy importante que los farmacéuticos de hospital entendamos el contexto del paciente con atrofia muscular espinal (AME), la complejidad de la valoración de los resultados y las limitaciones de las escalas cuando debemos determinar el inicio y continuación de los tratamientos presentes y futuro".

"Es necesario -ha añadido- un trabajo multidisciplinar donde añadamos la experiencia de lo vivido por los profesionales al análisis riguroso de la evidencia publicada. Hay que evolucionar a modelos más holísticos donde incorporemos también lo percibido por los pacientes y cuidadores a la estimación del valor del medicamento para tratar a los pacientes con atrofia muscular espinal”.

Nuevos fármacos que cambian el curso de la enfermedad


A continuación, Raúl Domínguez, neurólogo de la Unidad Funcional de Motoneurona del Hospital Universitari de Bellvitge explicó que la atrofia muscular espina es una enfermedad neurodegenerativa que condiciona una debilidad y una discapacidad severas.

“Gran parte de estos pacientes tienen un alto grado de dependencia desde la infancia, y en aquellos que superan esta etapa con buena funcionalidad la pierden con los años. Recientemente se han aprobado diversos fármacos que cambian el curso natural de la enfermedad, consiguiendo una estabilización o incluso mejoría en algunos pacientes, lo cual cambia su historia natural", ha explicado,

"El grado de respuesta -ha proseguido- depende de la precocidad del tratamiento, por lo que no debemos esperar a que el paciente empeore para ofrecer un tratamiento. Incluso en aquellos pacientes en los que no objetivamos respuesta motora con estos tratamientos sí que se ha conseguido evidenciar una respuesta biológica mediante biomarcadores (neurofilamentos, MUNE, etc.), aunque estos aún no están implementados en práctica clínica habitual. Necesitamos implementar nuevos métodos de medida que nos permitan valorar la respuesta de forma objetiva, pero también para valorar lo que es importante para el paciente y que muchas veces infraestimamos. Una expectativa realista de lo esperable con cada tratamiento es fundamental para valorar de forma correcta la respuesta a los mismos”.

Una revisión junto a especialistas en Neurología y Rehabilitación


También participó en la visión desde los especialistas en Neurología Francina Munell, del Servicio de Neuropediatría del Hospital Vall d´Hebron de Barcelona ofreciendo a los asistentes un resumen con las principales claves para entender la AME.

Para finalizar la sesión online, que contó con la colaboración de laboratorios Roche, Mercedes Martínez, jefa de Sección de Rehabilitación del Hospital Universitario La Paz de Madrid y presidenta de la Sociedad Española de Rehabilitación Infantil (SERI), ha concluido en su intervención que, “desde hace tiempo se ha venido constatando que las escalas utilizadas en los ensayos no son capaces de evaluar algunos resultados de la medicación en la vida real sobre todo en adultos".

"Los Patient Reported Outcomes (PROs) bien diseñados nos asegurarán que vamos a medir lo que realmente es más relevante y clínicamente importante en cuanto a resultados para el paciente. El tratamiento rehabilitador, como una parte del abordaje multidisciplinar en estos pacientes, se basa en un adecuado posicionamiento, técnicas de fisioterapia y terapia ocupacional y dotar al paciente de una movilidad precoz para favorecer la participación”, ha asegurado. 



Aunque pueda contener afirmaciones, datos o apuntes procedentes de instituciones o profesionales sanitarios, la información contenida en Redacción Médica está editada y elaborada por periodistas. Recomendamos al lector que cualquier duda relacionada con la salud sea consultada con un profesional del ámbito sanitario.