Cristian Massacesi, director médico y Jefe de Desarrollo de Bristol Myers Squibb
BMS refuerza la evidencia de su tratamiento para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva pediátrica
Bristol Myers Squibb presenta nuevos resultados del ensayo fase 3 SCOUT-HCM, sin nuevas señales de seguridad ni casos de fracción de eyección inferior al 50%
Bristol Myers Squibb (BMS) ha presentado nuevos resultados del ensayo clínico fase 3 SCOUT-HCM que respaldan la eficacia y seguridad de un tratamiento durante 56 semanas en pacientes pediátricos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHO) sintomática. Los datos, expuestos durante las Sesiones Científicas de la Hypertrophic Cardiomyopathy Medical Society (HCMS) 2026, celebradas en Chicago, muestran resultados consistentes con los comunicados previamente a las 28 semanas, sin que se hayan identificado nuevas señales de seguridad.
El estudio ha evaluado mavacamten, un inhibidor de la miosina cardíaca, en pacientes de entre 12 y menos de 18 años con MCHO sintomática. Durante las 56 semanas de seguimiento, ninguno de los participantes presentó una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) inferior al 50 por ciento, mientras que los resultados de eficacia reflejaron reducciones significativas del gradiente en el tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI).
Mavacamten se convirtió en septiembre de 2026 en el primer inhibidor de la miosina cardíaca aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para pacientes pediátricos con MCHO sintomática y un peso igual o superior a 30 kilogramos. La autorización se basó en los resultados positivos a 28 semanas del ensayo SCOUT-HCM.
"Estos resultados son relevantes porque profundizan en el conocimiento del impacto significativo de este tratamiento en pacientes pediátricos con MCHO sintomática, evaluado en un estudio de 56 semanas que incluyó un período de 28 semanas controlado con placebo. Es la primera vez que un inhibidor de la miosina cardíaca se evalúa en esta población de pacientes durante un periodo tan prolongado y en un estudio doble ciego", ha afirmado Cordula Wolf, profesora asociada de la Universidad Técnica de Múnich (TUM), Hospital Universitario Centro Cardiológico Alemán.
"Estos resultados son un recurso importante para los profesionales sanitarios y los pacientes a la hora de hablar sobre el plan de tratamiento y valorar el potencial de esta molécula, el primer fármaco aprobado en EEUU para pacientes pediátricos con MCHO sintomática", ha añadido.
Reducción de la obstrucción cardíaca tras 56 semanas
El ensayo SCOUT-HCM es un estudio internacional de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, en el que participaron 44 pacientes pediátricos con MCHO sintomática. De ellos, 43 completaron el período inicial de 28 semanas y continuaron en la fase de tratamiento activo. Durante las primeras 28 semanas, 23 pacientes recibieron mavacamten y 20 fueron asignados al grupo placebo. Posteriormente, todos los participantes que completaron esta fase pasaron a recibir el tratamiento activo hasta la semana 56.
Los resultados muestran que ambos grupos lograron reducciones significativas del gradiente en el TSVI con maniobra de Valsalva, uno de los parámetros utilizados para evaluar la obstrucción cardíaca.
En los pacientes que recibieron mavacamten desde el inicio, el cambio medio respecto al valor basal fue de -48,1 mmHg tras 56 semanas de tratamiento. Por su parte, los participantes que inicialmente recibieron placebo experimentaron una reducción de magnitud similar después de 28 semanas con el tratamiento activo. Los pacientes de ambos grupos también mostraron mejoras significativas en varias variables secundarias evaluadas durante el estudio.
Sin nuevas señales de seguridad en pacientes pediátricos
En cuanto a la seguridad, los resultados fueron coherentes con los comunicados anteriormente en SCOUT-HCM y con los obtenidos en estudios de fase 3 realizados en población adulta. Los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento y los acontecimientos adversos graves fueron poco frecuentes. En el grupo que recibió mavacamten durante las 56 semanas se notificaron cinco y dos acontecimientos, respectivamente. En el grupo que pasó de placebo a tratamiento activo durante las últimas 28 semanas se registró un acontecimiento adverso relacionado con el tratamiento y ninguno grave.
Además, ningún paciente presentó una FEVI inferior al 50 por ciento durante las 56 semanas de evaluación, y no se identificaron nuevas señales de seguridad.
"La MCHO sintomática es una enfermedad grave para la que es fundamental disponer de tratamientos eficaces y seguros. Estos resultados adicionales de SCOUT-HCM aportan mayor confianza en este tratamiento a los profesionales sanitarios a la hora de valorar las opciones de tratamiento para sus pacientes pediátricos con MCHO", ha afirmado Cristian Massacesi, vicepresidente ejecutivo, director médico y responsable de desarrollo de BMS.
El directivo también ha destacado la continuidad de la investigación cardiovascular de la compañía: "BMS se compromete a investigar y desarrollar nuevos tratamientos para abordar la enfermedad cardiovascular. Los datos presentados en estos congresos nos ayudan a comprender mejor la MCHO sintomática y el papel de este inhibidor de la miosina para lograr resultados más significativos para los pacientes y sus familias."
Nuevos datos sobre eficacia y seguridad a largo plazo
Además de los resultados pediátricos, BMS ha presentado nuevas comunicaciones científicas durante las Sesiones Científicas de la Asociación Americana del Corazón (AHA) 2026, celebradas entre el 6 y el 9 de noviembre en Chicago. Estos trabajos amplían la evidencia disponible sobre la eficacia y seguridad de mavacamten en pacientes adultos con MCHO sintomática, tanto en ensayos clínicos como en condiciones de práctica clínica real.
Entre ellos, los datos del programa estadounidense de Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) han mostrado, tras cuatro años de seguimiento, resultados de seguridad coherentes con los observados en los ensayos clínicos.
Por otra parte, un análisis mediante resonancia magnética cardíaca de la cohorte EXPLORER del estudio MAVA-LTE ha identificado cambios favorables en parámetros de estructura y función cardíacas durante un seguimiento de hasta cinco años.
También se ha presentado un análisis del ensayo EXPLORER-HCM que ha evaluado el efecto del tratamiento sobre una puntuación proteómica utilizada para predecir el riesgo cardiovascular a cuatro años. Los resultados han mostrado una reducción de la puntuación del CV Risk SomaSignal Test en pacientes adultos con MCHO.
A estos datos se suma un análisis del estudio MARVEL-HCM, basado en información de práctica clínica real, que ha evaluado la efectividad y seguridad del tratamiento según el genotipo de los pacientes. Los resultados han sido coherentes entre los subgrupos con genotipo sarcomérico positivo y negativo.
Autorización del tratamiento en Estados Unidos y Europa
Mavacamten es un inhibidor selectivo, reversible y alostérico de la miosina cardíaca que actúa sobre la hipercontractilidad asociada a la MCHO. Su mecanismo de acción permite reducir la obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo, mejorar el consumo energético y disminuir las presiones de llenado cardíacas.
El medicamento recibió su primera aprobación de la FDA en 2022 para el tratamiento de adultos con MCHO sintomática de clase II-III de la New York Heart Association (NYHA). Posteriormente, en septiembre de 2026, la agencia estadounidense amplió su autorización a pacientes pediátricos con un peso igual o superior a 30 kilogramos, con el objetivo de mejorar la capacidad funcional y los síntomas.
En Europa, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobó su comercialización en abril de 2023 para el tratamiento de adultos con MCHO sintomática de clase II-III de la NYHA.
El tratamiento cuenta actualmente con autorizaciones en más de 60 países y regiones de cinco continentes. Su desarrollo clínico incluye ensayos de fase 3 y estudios de extensión a largo plazo, con seguimientos de hasta cinco años, que han permitido ampliar la evidencia sobre su efecto en los síntomas y en la estructura y función cardíacas.
