Un fármaco contra el párkinson crea esperanzas en ELA al frenar su avance

Un estudio japonés que publica Cell Stem Cell ha probado un fármaco, empleado para el párkinson, en un ensayo clínico con pacientes de ELA esporádica, es decir, no familiar. El autor principal Hideyuki Okano, de la Universidad Keio de Tokio, afrima que este ensayo ha demostrado que el medicamento es seguro en pacientes para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y retrasó la progresión de la enfermedad una media de 27,9 semanas.

El ensayo contó con un total de 20 pacientes con ELA que no eran portadores de genes que predispongan a la enfermedad y llevaban de media unos 20 meses diagnosticados. Algunas personas respondieron mejor que otras al fármaco, ropinirol, lo que lleva a los investigadores a considerar que probablemente se deba a diferencias genéticas que esperan identificar en futuros estudios.

Pacientes con ELA pueden mantener la actividad diaria

El ensayo fue doble ciego durante las primeras 24 semanas, lo que significa que ni pacientes ni médicos sabían quién recibía ropinirol y quién placebo. Durante otras 24 semanas se administró el fármaco a todos los pacientes que desearon continuar. Algunos decidieron abandonaron el ensayo, en parte por la llegada de la pandemia del Covid-19, por lo que solo siete de trece pacientes tratados con ropinirol y uno de siete con placebo seguido del fármaco fueron controlados durante todo el año. El equipo destacó que ningún paciente había abandonado el ensayo clínico por motivos de seguridad del medicamento.

Para determinar si el fármaco era eficaz para ralentizar la progresión de la ELA, se supervisaron una serie de medidas durante el ensayo y cuatro semanas después de acabar el tratamiento. El equipo comprobó que el ropinirol "se muestra terapéuticamente prometedor" en pacientes con ELA para ayudarles a mantener la actividad diaria y la fuerza muscular, según otro de los investigadores del estudio, Satoru Morimoto.

Progresión más lenta de la ELA

Los beneficios del ropinirol en relación con el placebo fueron cada vez más pronunciados a medida que avanzaba el ensayo. En cuanto a las personas del grupo placebo que empezaron a tomar el fármaco a mitad del ensayo, no experimentaron esas mejoras, “lo que sugiere que el tratamiento con ropinirol solo puede ser útil si se inicia antes y se administra durante más tiempo”, apuntala publicación. 

Los pacientes que recibieron ropinirol durante ambas fases del ensayo eran más activos físicamente que los del grupo placebo y mostraron tasas más lentas de deterioro de la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar, y tenían más probabilidades de sobrevivir.

Los pacientes cuyas motoneuronas respondieron de forma robusta al ropinirol in vitro tuvieron una progresión clínica de la enfermedad mucho más lenta con el tratamiento, mientras que los que respondieron de forma subóptima mostraron una progresión de la enfermedad más rápida a pesar de tomar el fármaco. Este método de cultivo y ensayo de motoneuronas a partir de células madre pluripotentes inducidas derivadas de pacientes podría usarse clínicamente para predecir la eficacia del fármaco en un paciente determinado, tal y como sugiere el equipo de investigadores.

La ELA es una enfermedad mortal de las neuronas motoras que hace que las personas pierdan gradualmente el control de los músculos. No tiene cura y los tratamientos actuales se centran en reducir los síntomas y proporcionar cuidados de apoyo.