Los resultados en salud son idóneos para evaluar fármacos huérfanos

El IV Encuentro Global de Farmacia Hospitalaria, organizado por Sanitaria 2000 y auspiciado por la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), ha debatido sobre las dificultades inherentes que plantea el uso de medicamentos huérfanos y las formas de abordar las enfermedades poco frecuentes.


La principal de todas las dificultades es la incertidumbre en la eficacia ya que "los resultados que nos encontramos en los ensayos clínicos muchas veces no se corresponden con la práctica clínica diaria", explica Mariló Edo, farmacéutica de La Fe. La baja prevalencia supone que los ensayos no pueden alcanzar, por definición, el tamaño muestra suficiente para que sus resultados sean estadísticamente significativos.

Por eso, Edo apuesta por la evaluación de la seguridad y eficacia de los medicamentos huérfanos a través de la medición de los resultados en salud. Sin embargo, Alicia Herrero, jefa de Farmacia de La Paz, considera que es algo realmente difícil de conseguir y más en este campo.

Los medicamentos huérfanos necesitan la evaluación de resultados en salud.

"En enfermedades raras y otros medicamentos, como los oncológicos, es difícil poder evaluar el beneficio clínico", lamenta, destacando que en la actualidad "estamos pasando de una Medicina basada en la evidencia a una Medicina basada en la eficiencia".

En esta cuestión del precio incide Edo: los medicamentos huérfanos suponen hasta el 5 por ciento del coste de un hospital en Farmacia, si bien "en hospitales de referencia como La Fe, se eleva hasta el 19 por ciento".

No obstante, el problema también está en que muchos de estos medicamentos no llegan a entrar en el mercado español debido a las bajas expectativas comerciales que tienen "y tenemos que adquirirlos como medicamentos extranjeros".

El problema del acceso ha sido reflejado también por la intervención de Mercedes Gil-Campos, pediatra de la Unidad de Metabolismo e Investigación Pediátrica del Reina Sofía de Córdoba. A los niños que sufren enfermedades de baja prevalencia "o los metemos en ensayos clínicos o entramos en el limbo del medicamento huérfano adquirido en el extranjero. En pocas ocasiones tenemos acceso libre o fácil".

Acompañar al paciente

Por su parte, Mónica López, coordinadora del Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras de la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI), presente en el debate, ha advertido de que menos del 1 por ciento de las enfermedades raras tiene un tratamiento específico y el clínico "lo que hace es acompañar al paciente, en sus comorbilidades, en sus complicaciones, en la transición del niño al adulto…"

Este punto de la humanización también ha sido tratado por la farmacéutica de La Fe, Mariló Edo, advirtiendo que en multitud de ocasiones el debate se centra tanto en "la excelencia científico-técnica" que el lado humano puede quedar atrás. Algunas consejerías de Sanidad han implantado planes de humanización de la asistencia, otras están en ello y también hay centros implicados.

Un momento de la mesa de debate dedicada a los medicamentos huérfanos.