Europa tiene un problema de competitividad en la traslación de su potente investigación biomédica a la práctica clínica real. Así lo ha constatado el reciente Informe Draghi y así lo ha refrendado este viernes María Jesús Lamas, directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), durante la mesa 'Estrategias en terapias avanzadas' del 71 Congreso de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (Sefh).
En su intervención, Lamas ha ofrecido una radiografía exhaustiva sobre cómo el nuevo marco regulatorio europeo, impulsado en parte por las lecciones de la pandemia y el impulso a la biotecnología, busca acortar la brecha entre la ciencia y la cama del paciente. Sin embargo, ha puesto el foco en un problema: la retirada de terapias avanzadas (especialmente terapias génicas para enfermedades raras) una vez autorizadas, debido a la falta de incentivos comerciales o viabilidad económica para la industria.
"Por eso es tan importante la ventana de las terapias académicas, las realizadas en los hospitales bajo la cláusula de exención hospitalaria", ha defendido Lamas. Según ha indicado, "sirven para favorecer el desarrollo de terapias que, si no se hacen en centros académicos, no tendrían viabilidad económica como producto industrial y los pacientes no podrían beneficiarse".
Hacia una "explosión de medicamentos biotecnológicos"
La directora de la Aemps ha sacado pecho por el liderazgo de España en este campo. La interpretación española de la cláusula de exención hospitalaria -regulada desde 2014- ha permitido a hospitales públicos investigar, fabricar y administrar terapias celulares y génicas (como los famosos CAR-T ARI) a pacientes sin alternativa terapéutica.
Lamas ha destacado que este modelo no es un "coladero", sino que exige que los hospitales cumplan las mismas garantías de calidad, eficacia y seguridad que se le exigen a la industria farmacéutica. "Son procesos industriales complejos, no es simplemente centrifugar y filtrar. Requiere normas de correcta fabricación (NCF), ensayos clínicos y farmacovigilancia. A nadie le gusta recibir inspectores en su casa, pero es la base de la garantía de este producto", ha subrayado.
Este nivel de rigor ha sido clave para que Europa, "no sin controversias y dificultades", haya acabado adoptando el modelo español en la nueva legislación farmacéutica continental, como un estándar para los llamados "clústers de excelencia".
Mirando al futuro, Lamas ha avanzado que habrá una "explosión de medicamentos biotecnológicos" que evolucionarán hacia dos extremos: terapias más simples "listas para usar" (alogénicas) y tratamientos hipercomplejos como la edición génica in vivo. Para acomodar estos avances disruptivos, la directiva europea incluirá 'sandbox' (entornos de pruebas regulatorios) para probar terapias que la legislación actual ni siquiera imagina.
Trabajo entre farmacéuticos y desafío en los hospitales
La mesa también ha contado con la participación de otros referentes del sector. Gonzalo Calvo, jefe de Farmacología Clínica del Hospital Clínic de Barcelona, ha advertido de las dificultades intrínsecas de la fabricación académica y ha reivindicado la alianza estrecha entre farmacólogos y farmacéuticos para traducir el trabajo clínico y básico al estricto "lenguaje regulador" que exigen las agencias.
Gonzalo Calvo, jefe de Farmacología Clínica del Hospital Clínic de Barcelona
Por su parte, José Luis Poveda, director gerente del Hospital La Fe de Valencia, ha cerrado la sesión con una defensa acérrima de la especialidad. Tras mostrar un software propio impulsado por inteligencia artificial para exprimir los datos de Valtermed sobre el uso de CAR-T, Poveda ha instado a los farmacéuticos a perder el miedo a gestionar la logística y el seguimiento de estas terapias.
"Esto no es un desafío, es un verdadero lujo y una oportunidad de devolver la esperanza a pacientes sin alternativas. Y por esto merece la pena ser farmacéutico de hospital", ha concluido Poveda.
José Luis Poveda, director gerente del Hospital La Fe de Valencia,