La primera terapia dirigida para cáncer de páncreas se abre camino en Europa. El organismo regulador del Viejo Continente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), ha recomendado la autorización de comercialización de Rasonque (daraxonrasib). Esta luz verde supone un hito legislativo, y es que el medicamento no ha seguido una evaluación 'al uso'. Como ya avanzó Redacción Médica, el organismo estaba ensayando una revisión por fases, un procedimiento de la reforma farmacéutica europea, en este tratamiento oral de cara a agilizar su aprobación.
El proceso ha dado sus frutos. La respuesta del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la EMA llega antes de lo previsto. Así lo ha trasladado la Agencia en un comunicado en el que avanza los principales detalles de esta autorización de comercialización, cuya revisión comenzó hace apenas unos meses. De hecho, el organismo sanitario europeo ha explicado los beneficios de este procedimiento, a la par que ha señalado lo que supone la comercialización del fármaco con cáncer de páncreas.
La reforma pharma en la autorización de medicamentos
Rasonque (daraxonrasib) es un tratamiento oral destinado a adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico (cáncer de páncreas que se ha diseminado) que hayan recibido al menos un tratamiento previo. Este medicamento, de hecho, fue autorizado a finales de agosto como la primera terapia dirigida para este tipo de cáncer en Estados Unidos, tal y como informó Redacción Médica. Y ahora llega al plano europeo.
La EMA despliega varios apuntes sobre este fármaco. Para empezar, el organismo destaca que "las personas con adenocarcinoma pancreático metastásico cuya enfermedad ha empeorado tras un tratamiento previo tienen opciones terapéuticas limitadas y un pronóstico desfavorable". En ese punto es donde surge la necesidad de integrar este tipo de medicamentos en los sistemas de salud de Europa: "Dada la gravedad de la enfermedad, la eficacia limitada y la considerable toxicidad de la quimioterapia estándar, se necesitan mejores opciones de tratamiento para estos pacientes".
En esta línea llega Rasonque (daraxonrasib). Como señala la Agencia, la reforma farmacéutica europea ha sido un factor clave para autorizar la comercialización de fármaco antes de tiempo. "La revisión por fases [el método propio de la legislación] permitió al CHMP iniciar la evaluación varios meses antes de la fecha prevista para la presentación de la solicitud completa", explica. Así, la EMA explica el proceso: "Durante la revisión, que comenzó a principios de julio de 2026, el CHMP evaluó los datos (de calidad, preclínicos y clínicos) por fases, a medida que la empresa los presentaba".
"Este enfoque redujo el tiempo de evaluación a menos de 150 días, manteniendo los estándares de calidad, seguridad y eficacia. En comparación, una evaluación estándar puede durar hasta 210 días hábiles y suele extenderse a un año en total, incluyendo el tiempo que tarda la empresa en responder a las preguntas", apuntala. Es decir, que el proceso de revisión de fases para la autorización de medicamentos de la reforma farmacéutica europea ha logrado reducir los tiempos.
Con ello, la Agencia Europea del Medicamento concluye que "las lecciones aprendidas de la revisión por fases de Rasonque contribuirán a la implementación y al fortalecimiento del uso de las revisiones por fases en el marco de la nueva legislación farmacéutica de la Unión Europea". Y añade que "la revisión por fases se concibe como una herramienta que permitirá una evaluación más ágil y simplificada de los medicamentos, lo que, en última instancia, facilitará un acceso más temprano de los pacientes a tratamientos prometedores".
¿Cómo es la primera terapia dirigida para cáncer de páncreas?
El organismo europeo amplía los detalles. En concreto, la Agencia dirigida actualmente por Emer Cooke recuerda que la sustancia activa de Rasonque (daraxonrasib) es un inhibidor de RAS. De esta forma, especifica que "las proteínas RAS participan en el crecimiento y la supervivencia celular". Más concretamente, profundiza que en el caso del adenocarcinoma de páncreas, "las mutaciones en el gen RAS provocan que estas proteínas permanezcan activadas de forma permanente, lo que conduce al crecimiento descontrolado de las células cancerosas". Así, "daraxonrasib actúa uniéndose a una proteína llamada ciclofilina A para formar un complejo que se adhiere a las proteínas RAS, bloqueando su actividad", lo que contribuye a eliminar las células cancerosas y a ralentizar el crecimiento del cáncer.
La Agencia Europea del Medicamento rememora que este fármaco se investigó en un estudio multinacional abierto de fase 3. En este caso se incluyó a 500 pacientes con adenocarcinoma pancreático metastásico cuya enfermedad había empeorado tras un tratamiento sistémico (de cuerpo entero) previo. De entre todos ellos, como explica el organismo, "el 92 por ciento tenía una mutación RAS G12 confirmada, que incluye las mutaciones RAS más comunes asociadas a esta enfermedad".
"Los pacientes tratados con Rasonque vivieron una mediana de 12,4 meses, en comparación con 6,7 meses para aquellos tratados con quimioterapia. Además, el tiempo medio que los pacientes vivieron sin que su enfermedad empeorara fue de 7,2 meses con Rasonque, en comparación con 3,6 meses con quimioterapia. Los efectos secundarios más comunes notificados con Rasonque fueron diarrea, erupción cutánea, estomatitis (inflamación de la mucosa bucal), náuseas y vómitos", detalla la Agencia.
El siguiente paso ya está sobre la mesa. El dictamen de la Comisión de Medicamentos de Uso Humano de la EMA se remitirá a la Comisión Europea, que será el organismo encargado de agilizar la decisión sobre la autorización de comercialización de la primera terapia dirigida para cáncer de páncreas en la Unión Europea. Por lo tanto, y una vez concedida la autorización, los Estados miembros serán los encargados de tomar las decisiones relativas al precio y al reembolso del fármaco.