Los avances en CART "no serían posibles sin la industria farmacéutica"

Los esfuerzos realizados en I+D en el ámbito de la terapia génica y celular ya se han transformando en varios tratamientos efectivos, como dos inmunoterapias basadas en células CAR-T anti-CD19 indicadas contra la leucemia aguda linfoblástica y el linfoma difuso de células B grandes.

Según asegura Farmaindustria: "Todos estos avances no hubieran sido posibles nunca sin la apuesta por un modelo de investigación liderado por la industria farmacéutica, en constante evolución y cada vez más abierto, colaborativo e internacional".

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Apenas uno de cada 10.000 potenciales fármacos en I+D llegará al paciente

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El proceso de investigación y desarrollo de un nuevo medicamento supone un camino lleno de obstáculos, de muy larga duración (entre 10 y 12 años de media), que supone una enorme inversión (alrededor de 2.400 millones de euros) y que además resulta muy arriesgado, ya que apenas uno de cada diez mil potenciales fármacos en investigación llegará a finalmente al paciente. De hecho, lograr que estas investigaciones en nuevas terapias génicas y celulares lleguen a ser tratamientos autorizados es el gran reto.

Casi 300 terapias génicas y celulares se encuentran en fase de I+D

A día de hoy existen 289 terapias génicas y celulares en fase de I+D para el tratamiento de un centenar de patologías. Así lo indican los últimos datos ofrecidos por Phrma, la asociación de compañías farmacéuticas innovadoras de América.

Ambas terapias consisten en modificar el material genético humano para combatir distintas enfermedades, pero mientras que la terapia celular supone la infusión o reintroducción de células completas en el organismo, la terapia génica se basa en la modificación o introducción de genes previamente alterados a través de distintos vectores (principalmente virus). Además, ambas técnicas se pueden combinar.

Un tercio tienen el objetivo de combatir distintos tipos de cáncer

Los distintos tipos de cáncer copan más de un tercio de estas terapias (111), pero también hay otras enfermedades que han sido objeto de los esfuerzos de los investigadores. Por ejemplo, las patologías oculares cuentan a día de hoy con 28 terapias en desarrollo, las cardiovasculares con 24 y las neurológicas 22. Les siguen las enfermedades de la sangre (21), las genéticas (15) o las infecciosas (13), entre otras.