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Los pacientes con fibrosis piden que Orkambi llegue a España

Trata las causas subyacentes de esta enfermedad en personas de 12 y más años con dos copias de la mutación F508D

Martes, 24 de noviembre de 2015, a las 17:07
Redacción. Madrid
La Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) ha solicitado a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios que “no se demore la aprobación” de Orkambi, un medicamento que trata las causas subyacentes de esta enfermedad en personas de 12 y más años con dos copias de la mutación F508D, unas 12.000 en Europa según FEFQ.
 
Tras el anuncio de la aprobación por parte de la Comisión Europea (CE) de Orkambi (ivacaftor/lumacaftor), desarrollado por Vertex, FEFQ pide que se acelera su aprobación en España “para que llegue a todas las personas que lo necesiten”.
 

Tomás Castillo, presidente de la FEFQ.

La autorización de la CE se basa en los datos de dos estudios globales de fase 3 de 24 semanas, Traffic y Transport, y en otros datos provisionales, de 24 semanas, procedentes del estudio de extensión, Progress, realizado con personas de 12 años y más portadoras de dos copias de la mutación F508 que ya estaban siendo tratadas con medicamentos estándar de referencia.
 
En los dos primeros estudios, que incluyeron a más de 1.100 pacientes, los tratados con esta combinación experimentaron mejorías significativas en la función pulmonar. También experimentaron mejorías en el índice de masa corporal y reducciones en las infecciones pulmonares agudas. “Este es el fruto de 17 años de trabajo y de un esfuerzo de colaboración con la comunidad de afectados por la fibrosis quística”, Jeffrey Leiden, presidente y director ejecutivo de Vertex.
 
Las mejoras se mantuvieron durante un total de 48 semanas de tratamiento, según los datos del estudio de extensión Progress. En líneas generales, la combinación lumacaftor más ivacaftor fue bien tolerada en los tres estudios. En Traffic y Transport, entre los acontecimientos adversos más frecuentes figuraban la disnea y/u opresión torácica, infección de las vías respiratorias altas y problemas gastrointestinales.

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