Llega a España el primer fármaco para pacientes con enfermedad de Andrade

Emma Vaquero. Madrid
Los afectados por la enfermedad de Andrade en España ya cuentan con el primer tratamiento farmacológico. Hasta el momento, el trato de la enfermedad se limitaba a la gestión sintomática o al trasplante hepático, opciones cada vez menos recurrentes.

De izquierda a derecha: Joan Buades, coordinador del grupo de estudio del Hospital de Mallorca; Lucía Galán, neuróloga del Hospital Clínico San Carlos e Isabel Fernández, asesora médica de Pfizer.

Sonia Gutiérrez, presidenta de la Asociación Balear de Enfermedad de Andrade (ABEA) ha expresado su satisfacción y esperanza ante esta novedad de tratamiento ya que “el trasplante supone una solución drástica”. “Los avances que tenemos hoy en día no son como hace diez años, han avanzado mucho” ha añadido.

El nuevo tratamiento aprobado en España, `tafamidis´ de Pfizer, es un estabilizador específico destinado a prevenir la formación de las proteínas defectuosas y los depósitos de amiloide que producen el deterioro de la función neurológica.  Según ha señalado Joan Buades, coordinador del grupo de estudio de esta patología del Hospital Son Llátzer (Mallorca) “se trata de una alternativa que conlleva una menor comorbilidad a quienes padecen la enfermedad de Andrade”.

Tanto la asociación como los profesionales médicos han coincidido en la importancia que tiene informar acerca de esta patología así como en la creación de centros nacionales de referencia para responder a un registro concreto de los pacientes con esta enfermedad. “Es necesario sensibilizar a la sociedad sobre el diagnóstico de esta patología, ya que este tratamiento farmacológico es posible si la enfermedad no se encuentra en estado avanzado” ha señalado la neuróloga Lucía Galán.

Aunque aun no existen datos sobre el porcentaje de pacientes que responde a este nuevo tratamiento, según han informado, se espera que siga el mismo proceso que sigue el trasplante de hígado, que consigue frenar la enfermedad en un 80% de los casos aproximadamente. En el caso del nuevo fármaco se espera también prolongar la esperanza y calidad de vida del paciente.

La enfermedad de Andrade

La polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF-TTR), también conocida como enfermedad de Andrade, afecta aproximadamente a 8.000 pacientes en todo el mundo y los principales focos de esta patología se han localizado en Portugal, Suecia y Japón. En España, existen casos de esta enfermedad en todo el país. Sin embargo, la prevalencia de casos aumenta en Palma de Mallorca y en la localidad de Valverde del Camino (Huelva).

Hasta la llegada de este tratamiento farmacológico las opciones de tratamiento tenían que ver con la gestión de la sintomatología así como el trasplante hepático.

Por tratarse de una patología plurisintomática, la sintomatología es muy variada. Las manifestaciones neurológicas y digestivas son las prioritarias, ocasionando una progresiva pérdida de peso, diarrea o incluso disfunción eréctil entre otros síntomas.