España no solamente cuenta con hospitales punteros capaces de crear terapias avanzadas académicas, sino que también llega a liderar ensayos clínicos en indicaciones donde no hay experiencia mundial hasta la fecha. Este es el caso del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, que tras confeccionar un CAR-T dual anti CD19 y BCMA, aspira a iniciar en 2027 el primer ensayo a nivel mundial contra la amiloidosis. Además, el Servicio de Hematología del hospital sevillano ya ha iniciado el reclutamiento para otro ensayo con otra CAR-T propia para pacientes con mieloma que han recaído después de un trasplante alogénico previo.
Uno de los profesionales que lleva tiempo trabajando en este campo es José Antonio Pérez Simón, jefe del Servicio de Hematología del hospital andaluz, que explica en Redacción Médica las dificultades de abordar esta enfermedad rara: “La amiloidosis es muy poco frecuente y existen muy pocos estudios de estos pacientes, por lo que sigue siendo una patología con un pronóstico infausto”. La indicación es un grupo de enfermedades raras en las que proteínas anormales llamadas amiloides se acumulan en los órganos y tejidos, impidiendo que funcionen de manera correcta.
Aunque la primera línea de tratamiento ha mejorado los resultados en términos de supervivencia, gracias al “uso de inhibidores y anticuerpos anti c38, la mayoría de estos pacientes al final recae. Una vez se produce esta recaída, el pronóstico es muy poco alentador”. Es precisamente para este grupo de pacientes que se busca “explorar la posibilidad de usar la terapia CAR-T biespecífica en este grupo de enfermos. Actualmente, no hay experiencia a nivel mundial con terapias avanzadas en esta indicación, por lo que el Virgen del Rocío realizará por primera vez un ensayo con un CAR-T biespecífico en amiloidosis más allá de la primera línea de tratamiento”.
Por otra parte, el facultativo señala que el ensayo clínico fase I, que busca cuantificar la seguridad del tratamiento, contará con 20 pacientes y será multicéntrico, ya que participarán “el Hospital de Salamanca, el Hospital La Fe de Valencia, el Hospital de Valdecilla y el Hospital 12 de Octubre”. Pese a que el CAR-T se administrará en todos los centros, Pérez Simón explica que “el Virgen del Rocío realizará la fabricación del vector y la del CAR-T, aunque la intención es que se exporte el vector viral para que pueda hacer la fabricación en los centros participantes”.
El Virgen del Rocío inicia un ensayo CAR-T específico frente a mieloma
El centro sevillano se ha convertido en los últimos años en uno de los hospitales más potentes a la hora de fabricar terapias avanzadas académicas, y actualmente ya tiene en marcha un reclutamiento para un ensayo clínico con otro CAR-T propio, un BCMA frente a pacientes con mieloma múltiple.
Pese a que existe mucha literatura frente a esta indicación, el facultativo afirma que este ensayo cuenta con una gran particularidad: “Se está tratando con esta CAR-T a pacientes con mieloma que han recaído después de un trasplante alogénico previo. Se trata de un grupo de pacientes con muy mal pronóstico y que están infrarrepresentados actualmente en los ensayos clínicos con terapia CAR-T, ya que muy pocos reciben un trasplante alogénico”. De esta forma, desde el centro se aspira a “cubrir un nicho de población que no se estaba beneficiando de la terapia CAR-T estándar frente al mieloma”.