España suma nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT). La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado cuatro documentos sobre distintos medicamentos centrados en dos tipos de cáncer, una enfermedad genética rara y la EPOC. Esas son las principales patologías que centran los tratamientos a los que se hace referencia en los textos, y que protagonizan la remesa de noviembre del Ministerio de Sanidad. Todo ello apenas unas semanas después desde que el organismo sanitario sacase a la luz los últimos informes.
El listado de la Agencia ya es público. Con esta remesa, el organismo dirigido por María Jesús Lamas (que se ha postulado como candidata a liderar la Agencia Europea del Medicamento), vuelve a sumar nuevos informes para evaluar y guiar la financiación de determinados medicamentos. Y esta vez los nombres que figuran son Akeega (niraparib/abiraterona), Hetronifly (serplulimab), Kygevvi (doxecitina/doxribtimina) y Nucala (mepolizumab).
El cáncer de próstata 'entra' en los IPT de Sanidad
El listado de la Aemps comienza con Akeega (niraparib/abiraterona). Según describe el organismo, se trata de una terapia oral que se utiliza junto a prednisona y terapia hormonal clásica (deprivación de andrógenos) en hombres con cáncer de próstata metastásico que todavía responden a la bajada de testosterona. Su uso está específicamente indicado para aquellos pacientes que presentan alteraciones en los genes BRCA1 o BRCA2, una condición genética presente en cerca del 12 por ciento de estos casos y que suele traducirse en un tumor de crecimiento más rápido, menor respuesta a los fármacos habituales y peor pronóstico a largo plazo.
Los resultados clínicos muestran que el tratamiento frena de manera muy significativa el avance del cáncer y retrasa la aparición de dolor o nuevos síntomas provocados por el tumor en comparación con la terapia estándar. No obstante, el informe destaca que la adición de niraparib añade una carga notable de efectos adversos, sobre todo bajadas graves de glóbulos rojos (anemia) y de plaquetas, lo que exige vigilar de cerca los análisis de sangre para ajustar las dosis si resulta necesario. Además, todavía no se ha podido confirmar estadísticamente que consiga prolongar la vida de los pacientes frente al tratamiento de control.
La Aemps sitúa a este medicamento como una opción terapéutica muy relevante al ser la primera alternativa dirigida a la biología concreta de los pacientes con mutaciones BRCA1/2. Sin embargo, la Agencia apunta que "debido a la ausencia de comparaciones directas e indirectas, niraparib/abiraterona se considera una opción de tratamiento para aquellos pacientes con CPHSm con mutación en BRCA". Por lo tanto, se deberá "considerar las características propias de cada paciente, el perfil de seguridad y tolerabilidad de cada opción de tratamiento, la biología del tumor, así como las diferencias en regímenes posológicos, interacciones farmacológicas, posibles dificultades de adherencia y la estrategia global de tratamiento, incluyendo las opciones terapéuticas para la situación de CPRC y diferentes escenarios posibles".
Una nueva inmunoterapia en cáncer de pulmón avanzado
Otro de los IPT está protagonizado por Hetronifly (serplulimab), que es una inmunoterapia indicada en primera línea para pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) de tipo no escamoso. Como explica la Aemps, se administra por vía intravenosa junto con quimioterapia (carboplatino y pemetrexed) en personas cuyos tumores no presentan mutaciones tratables como EGFR, ALK o ROS1. Asimismo, el organismo apunta que su empleo está autorizado tanto en casos de enfermedad localmente avanzada que no pueden operarse ni recibir radioterapia, como en pacientes que debutan con metástasis a distancia.
En los ensayos clínicos evaluados, la adición de serplulimab a la quimioterapia demostró duplicar el tiempo que los enfermos viven sin que el tumor progrese (11 meses frente a casi 6 meses) y mejoró la supervivencia global de los pacientes en más de seis meses (alcanzando una media de casi 27 meses).
A pesar de estos datos positivos, Sanidad concluye que el fármaco debe considerarse como una opción adicional más. "En ausencia de comparaciones directas o indirectas adecuadas, no puede establecerse una preferencia de serplulimab frente a estas opciones, por lo que la elección deberá individualizarse según la expresión de PD-L1, las características clínicas del paciente, el perfil de seguridad y las particularidades de los distintos esquemas terapéuticos", establece.
La primera terapia para una enfermedad mitocondrial de origen infantil
El listado de la Agencia continúa con Kygevvi (doxecitina y doxribtimina), que se utiliza en pacientes pediátricos y adultos con deficiencia de timidina quinasa 2 (TK2d), una enfermedad genética rara que suele manifestarse antes de los 12 años. Esta patología, como recuerda el organismo, provoca un fallo en la energía celular que destruye de forma progresiva la fuerza muscular, derivando en la pérdida de la capacidad de caminar, problemas para tragar e insuficiencia respiratoria severa que a menudo requiere respirador artificial permanente o sondas para alimentarse.
En cuanto a la experiencia clínica, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios resalta que el beneficio no tiene precedentes. En concreto, el IPT muestra que más del 83 por ciento de los pacientes tratados lograron recuperar o mantener hitos motores esenciales (como sujetar la cabeza, sentarse o volver a andar). Además, la supervivencia mejoró de forma drástica frente a los datos históricos de niños no tratados, donde la muerte temprana por fallo respiratorio era el desenlace habitual.
"Es la única terapia dirigida a tratar TK2d en pacientes pediátricos y adultos con inicio de los síntomas antes de los 12 años, los resultados de los estudios mostraron una mejora clínica relevante tanto en supervivencia como en recuperación de hitos motores por lo que se considera la única opción terapéutica para este tipo de pacientes", resume la Aemps.
Nucala: ampliación de uso en EPOC grave no controlada
La remesa de IPT la completa Nucala (mepolizumab). Conocido tradicionalmente por su uso en el asma grave, se incorpora ahora como tratamiento inyectable de mantenimiento para adultos con enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) mal controlada. Su utilización está dirigida a pacientes que, pese a inhalar al máximo la medicación habitual (la denominada como triple terapia), siguen sufriendo crisis respiratorias frecuentes y presentan un recuento elevado de eosinófilos en sangre.
El fármaco se administra mediante una inyección subcutánea cada cuatro semanas, tal y como señala la Aemps. El documento incide en que en los ensayos clínicos de fase III, mepolizumab demostró reducir en un 21 por ciento la tasa anual de agudizaciones moderadas o graves frente a placebo, logrando espaciar en el tiempo las recaídas que suelen obligar a recetar corticoides sistémicos o acudir a urgencias. En cuanto a la seguridad, el perfil del biológico fue muy favorable y similar al placebo, sin registrarse alertas de toxicidad inesperadas a largo plazo.
En sus conclusiones, Sanidad señala que el fármaco aporta una alternativa complementaria en un grupo concreto de pacientes de difícil control, pero recalca importantes limitaciones clínicas. "La ausencia de beneficio demostrado en los resultados reportados por los pacientes, en particular la falta de diferencias clínicamente relevantes en el CAT y el SGRQ, y la ausencia de efecto sobre la función pulmonar (FEV) constituyen incertidumbres clínicas que deben tenerse en cuenta en la valoración del valor terapéutico del medicamento", apuntala.