Italfarmaco y JCR Pharmaceuticals han anunciado un acuerdo de licencia exclusiva para desarrollar y comercializar una nueva terapia en investigación en Estados Unidos, Europa y Latinoamérica (los “territorios licenciados”), sujeto a la aprobación regulatoria. Se trata de un tratamiento de reemplazo enzimático capaz de atravesar la barrera hematoencefálica (BHE), actualmente en evaluación en fase III como tratamiento para el síndrome de Hunter (también conocido como mucopolisacaridosis tipo II o MPS II). Aprobado y comercializado en Japón desde 2021 como Izcargo, JCR e Italfarmaco aspiran a obtener la aprobación regulatoria por parte de la Agencia reguladora de medicamentos y alimentos Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) y la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil (Anvisa).
La comercialización del fármaco
Tras las correspondientes aprobaciones regulatorias de la FDA, la EMA, la MHRA y ANVISA, Italfarmaco se encargará de la comercialización y distribución del producto en los territorios para los que dispone de los derechos de licencia, mientras que JCR conservará la responsabilidad de la fabricación de JR-141 una vez obtenidas las autorizaciones de comercialización. JCR recibirá un pago inicial, pagos vinculados a hitos y royalties, además de los ingresos asociados al suministro del producto.
JR-141 es una proteína de fusión recombinante de nueva generación formada por un anticuerpo frente al receptor humano de transferrina y la iduronato-2-sulfatasa, la enzima ausente o con un funcionamiento deficiente en las personas con síndrome de Hunter. JR-141 se desarrolló utilizando J-Brain Cargo, la tecnología patentada de JCR para atravesar la BHE.
J-Brain Cargo está diseñada para transportar la enzima terapéutica a través de la BHE y alcanzar directamente el cerebro, abordando tanto los síntomas somáticos como los neuronopáticos de la enfermedad, que pueden provocar un deterioro cognitivo progresivo.
Este acuerdo amplía la relación entre JCR e Italfarmaco, que en diciembre de 2025 suscribieron un acuerdo de licencia exclusiva para la comercialización de givinostat en Japón, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, junto con un acuerdo de colaboración estratégica para terapias destinadas a enfermedades raras.
"Nos complace formalizar este acuerdo estratégico con Italfarmaco y colaborar con un socio ideal para la comercialización a nivel mundial, mientras avanzamos hacia nuestro objetivo de hacer llegar JR-141 a las personas que viven con síndrome de Hunter en todo el mundo", afirmó Hiroyuki Sonoda, Ph.D., presidente y director científico de JCR Pharmaceuticals. "Italfarmaco cuenta con experiencia en el desarrollo y la comercialización de terapias a escala mundial, y esperamos trabajar conjuntamente para que JR-141 esté disponible para los pacientes fuera de Japón lo antes posible. Este acuerdo refuerza nuestro compromiso con la colaboración que mantenemos con Italfarmaco para desarrollar terapias destinadas a enfermedades raras y genéticas, con el objetivo de beneficiar a pacientes de todo el mundo".
"Este acuerdo representa un hito importante en la relación entre Italfarmaco y JCR Pharmaceuticals y refleja un compromiso compartido con el avance de terapias innovadoras para las personas que viven con enfermedades raras y genéticas", afirmó Francesco Di Marco, consejero delegado de Italfarmaco Group. "Al combinar la experiencia pionera de JCR en tecnologías para atravesar la barrera hematoencefálica con las capacidades globales de Italfarmaco en el desarrollo y la comercialización de tratamientos para enfermedades raras, estamos sentando unas bases sólidas para acelerar la innovación en beneficio de comunidades de pacientes con necesidades aún no cubiertas".
"Sobre la base del éxito de nuestra actual colaboración en distrofia muscular de Duchenne, este acuerdo refuerza aún más nuestra alianza y nuestra ambición compartida de desempeñar un papel de liderazgo en el ámbito de las enfermedades raras y genéticas", afirmó Antonio Nardi, vicepresidente y responsable de Business & Portfolio Development de Italfarmaco. "Junto a nuestro socio de confianza, esperamos seguir avanzando en nuestra misión de ofrecer tratamientos transformadores a los pacientes y las familias que más los necesitan".
El pago inicial contemplado en este acuerdo ya se ha incorporado a las previsiones de resultados consolidados de JCR para el ejercicio fiscal que finaliza el 31 de marzo de 2027.