La financiación pública de la primera terapia génica para piel de mariposa tendrá que esperar. El Ministerio de Sanidad ha frenado la entrada al Sistema Nacional de Salud (SNS) de Vyjuvek, el fármaco destinado al tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica, por cuestiones presupuestarias. Esta es una de las claves que se desprende de los acuerdos publicados por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), donde se aluden a los criterios económicos como la principal razón de este rechazo. Todo ello en un contexto en el que varias comunidades autónomas, como Canarias o Andalucía, ya han desplegado sus propias fórmulas para que los pacientes puedan acceder a este medicamento.
Sanidad rechaza la financiación de la terapia para piel de mariposa
Sanidad ha optado por la no inclusión de uno de los fármacos con mayor repercusión mediática en los últimos tiempos. Tal y como reza el texto de los acuerdos al que ha tenido acceso Redacción Médica, "la Comisión acuerda proponer a la Dirección General la no inclusión de este medicamento en la prestación farmacéutica del SNS teniendo en cuenta criterios de racionalización del gasto público destinado a prestación farmacéutica e impacto presupuestario en el Sistema Nacional de Salud".
Esa cuestión, la económica, se ha convertido en el primer obstáculo para la llegada de la primera terapia génica para piel de mariposa en la sanidad pública española. De hecho, este fármaco ya cuenta con un respaldo científico relevante. A principios de junio, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) publicó su Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), un documento muy esperado tras varios meses de debate sobre el acceso de los pacientes a este tratamiento.
Sin embargo, por el momento la CIPM ha optado por rechazar la financiación pública de Vyjuvek (beremagen geperpavec), un medicamento de Krystal Biotech. El acuerdo hace mención a que esta justificación, la del impacto presupuestario, dispone de su propio amparo. "Estos son algunos de los criterios legalmente establecidos para la financiación selectiva y no indiscriminada de medicamentos necesaria para continuar asegurando una prestación farmacéutica sostenible del SNS, dado el crecimiento continuado de las necesidades en materia de prestación farmacéutica", señala el texto de la Comisión.
La situación de Vyjuvek en España
El medicamento cuenta con el aval de comercialización de la Comisión Europea desde 2025. Incluso, en los últimos tiempos la inclusión de este medicamento ha sido centro del debate porque las asociaciones de pacientes afectadas por esta enfermedad han denunciado durante meses la falta de acceso homogéneo al tratamiento, a la par que han reivindicado su financiación pública.
Por su parte, el IPT emitido por el Ministerio de Sanidad ya reveló la primera imagen de la evidencia científica del medicamento. Por un lado, Vyjuvek se alza como un cambio de paradigma respecto al manejo tradicional de la enfermedad. Hasta ahora, el tratamiento de la epidermólisis bullosa (la conocida como piel de mariposa) se basaba en curas, vendajes, control del dolor y prevención de infecciones.
Este fármaco, por el contrario, es una terapia génica tópica que introduce una copia funcional del gen COL7A1 directamente en las heridas para favorecer la producción de colágeno VII, una proteína esencial para la integridad de la piel.
Asimismo, el Informe de Posicionamiento Terapéutico destaca más datos clave. Por ejemplo, que el 67,4 por ciento de las heridas tratadas con Vyjuvek lograron una cicatrización completa a los seis meses, frente al 21,6 por ciento de las heridas tratadas con placebo. La diferencia absoluta fue del 45,8 por ciento y alcanzó significación estadística. Además, a los tres meses la tasa de cierre completo fue del 70,6 por ciento frente al 19,7 por ciento del grupo control.
Andalucía y Canarias, sin embargo, sí que disponen de sus propios métodos para disponer de este medicamento en su cartera de servicios. Mientras Sanidad aún valora medidas para incluir este medicamento en la financiación pública, ambas comunidades han recurrido a una vía excepcional para que los pacientes puedan acceder al fármaco. Este mecanismo se denomina Acceso a Medicamentos en Situaciones Especiales.