Redacción. Madrid
El Hospital Universitario La Paz ha acogido una Jornada sobre Innovaciones en Fibrosis Quística, en la que se han dado a conocer los avances y últimos logros alcanzados por la Unidad de Fibrosis Quística de este centro que funciona de forma multidisciplinar desde 1984.
El funcionamiento de la consulta multidisciplinar de la Unidad de Fibrosis Quística del Hospital Infantil de La Paz, en la que se sigue a cerca de cien niños, ha permitido mejorar la atención a los pacientes, ya que son atendidos conjuntamente por profesionales de los servicios de Neumología, Gastroenterología, Rehabilitación Respiratoria y por una psicóloga de la Asociación Madrileña de Fibrosis Quística. A estos servicios se incorporan otros dependiendo de cada caso como los de Hepatología, Cirugía Pediátrica y Endocrinología y Nutrición.
El Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario la Paz (IdiPAZ), es el único centro español que participa en uno de los primeros ensayos clínicos internacionales que buscan tratar de corregir las consecuencias del trastorno genético que ocasiona esta enfermedad. En él participan varios países de Europa, además de Estados Unidos, Canadá e Israel.
Hasta el momento, los estudios clínicos realizados en este campo trataban de encontrar tratamientos paliativos para mitigar la enfermedad desde el punto de vista respiratorio mejorando los antibióticos contra las infecciones o las características de las secreciones bronquiales.
Posteriormente se intentó utilizar la terapia génica, pero aún no se han obtenido resultados. Este nuevo estudio se centra en la terapia correctora y persigue modificar el defecto de la proteína CFTR, que es la causante de esta patología en un porcentaje de casos.
Posible curación
La alteración de la proteína CFTR puede estar causada hasta por 1.600 mutaciones genéticas diferentes. Un 10 por ciento de los casos de fibrosis quística se produce en personas que tienen una mutación que provoca una señal de terminación prematura de la síntesis de dicha proteína. El medicamento en estudio anularía esta señal errónea permitiendo la síntesis completa de la proteína y la posible curación de la enfermedad.